Mirum Pharmaceuticals, Inc. präsentiert auf der NASPGHAN klinische Daten zu LIVMARLI und Beweise aus der Praxis
Am 07. Oktober 2023 um 23:00 Uhr
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab die Präsentation einer Reihe von Analysen bekannt, die den weiteren Nutzen von LIVMARLI® (Maralixibat) oraler Lösung bei Patienten mit cholestatischem Pruritus im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom (ALGS) und bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), zwei seltenen, schwächenden Lebererkrankungen, belegen. LIVMARLI ist das erste Medikament, das von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS zugelassen wurde, und das einzige, das für Patienten ab drei Monaten zugelassen ist. Die auf der NASPGHAN vorgestellten Daten belegten erneut die Wirkung von LIVMARLI bei Patienten mit PFIC und zeigten sowohl klinische Daten als auch den praktischen Einsatz von LIVMARLI bei Patienten mit ALGS. Zu den Präsentationen gehörten: PFIC: Die Daten aus der Phase-3-Studie MARCH PFIC wurden mit dem renommierten Gerard Odell Preis für herausragende Leistungen in der pädiatrischen Hepatologieforschung ausgezeichnet. Die klinische Studie MARCH PFIC wurde mit dem breitesten Spektrum an PFIC-Typen durchgeführt, das jemals untersucht wurde. Schlüsseldaten aus der Studie zeigten signifikante, schnelle und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei Juckreiz und Serumgallensäuren (sBA) zusammen mit signifikanten Verbesserungen bei Bilirubin und Gewichts-Z-Scores. Weitere wichtige PFIC-Daten waren Analysen zur Bilirubin-Normalisierung, zur Verbesserung des Schlafs, zur langfristigen Aufrechterhaltung der Wirksamkeit aus der MARCH-ON-Verlängerungsstudie und Ergebnisse aus der genetischen FIC1-Kohorte. ALGS: Es wurden Daten aus der Praxis bei Patienten mit ALGS zur Einhaltung der LIVMARLI-Behandlung sowie zur Reduzierung der Einnahme anderer Medikamente und der Vitaminergänzung während der Behandlung mit LIVMARLI vorgestellt. Darüber hinaus wurden Fallstudien über die Verzögerung einer Lebertransplantation aufgrund einer deutlichen Verringerung des Juckreizes und der Lebensqualität vorgestellt. Weitere wichtige Daten zu ALGS waren die klinisch bedeutsame Verringerung der Anzahl und des Schweregrads von Xanthomen, die Verbesserung des Juckreizes und die Aufrechterhaltung der Wirkung bei erwachsenen Patienten mit ALGS. LIVMARLI® (Maralixibat) orale Lösung ist ein einmal täglich oral zu verabreichender Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT) und das einzige von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von drei Monaten und älter. LIVMARLI ist außerdem der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der von der Europäischen Kommission für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. LIVMARLI wird derzeit in klinischen Studien im Spätstadium bei anderen seltenen cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich Gallengangsatresie, untersucht. LIVMARLI hat den Status eines Therapiedurchbruchs für ALGS und PFIC Typ 2 und den Orphan-Status für ALGS, PFIC und biliäre Atresie erhalten. LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter: Veränderungen der Lebertests. Veränderungen bei bestimmten Lebertests sind bei Patienten mit Alagille-Syndrom häufig und können sich während der Behandlung mit LIVMARLI verschlechtern. Diese Veränderungen können ein Anzeichen für eine Leberschädigung sein und können schwerwiegend sein. Magen- und Darmprobleme (gastrointestinale Probleme). LIVMARLI kann Magen- und Darmprobleme verursachen, einschließlich Durchfall, Magenschmerzen und Erbrechen während der Behandlung.
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen hat drei Medikamente: LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung (Livmarli), Cholbam (Cholsäure) Kapseln, und Chenodal (Chenodiol) Tabletten. Livmarli ist ein oral verabreichter, minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den Vereinigten Staaten und verschiedenen anderen Ländern und zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den Vereinigten Staaten eingesetzt wird. Cholbam wird zur Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund des Mangels eines einzelnen Enzyms und zur ergänzenden Behandlung von peroxisomalen Störungen eingesetzt. Das Unternehmen entwickelt auch seinen Produktkandidaten Volixibat für die Behandlung erwachsener Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen weiter.