IVERIC bio, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Prüfung des Zulassungsantrags für Avacincaptad Pegol (ACP), einen neuartigen Komplement-C5-Inhibitor zur Behandlung der geografischen Atrophie (GA) als Folge der altersbedingten Makuladegeneration (AMD), abgeschlossen und den Antrag angenommen hat. Dem Zulassungsantrag wurde ein vorrangiges Prüfverfahren mit einem Zieltermin für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) am 19. August 2023 gewährt. Das Unternehmen teilte außerdem mit, dass die FDA zum jetzigen Zeitpunkt keine potenziellen Probleme bei der Prüfung identifiziert hat und dass die FDA derzeit nicht plant, eine Sitzung des Beratenden Ausschusses für ACP abzuhalten.

Der NDA-Antrag basiert auf den 12-monatigen, vorab spezifizierten primären Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnissen aus den klinischen Studien GATHER1 und GATHER2. ACP ist das einzige Prüfpräparat zur Behandlung von GA, das in zwei Phase-3-Zulassungsstudien den vorgegebenen primären 12-Monats-Endpunkt mit einer beobachteten Wirksamkeitsrate von bis zu 35% erreicht hat. Darüber hinaus ist ACP das erste und einzige Prüfpräparat, das den Status eines Therapiedurchbruchs für GA als Folge von AMD erhalten hat.

Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist die Hauptursache für den mäßigen und schweren Verlust des zentralen Sehvermögens bei alternden Erwachsenen und betrifft bei der Mehrheit der Patienten beide Augen. Die Makula ist ein kleiner Bereich im zentralen Teil der Netzhaut, der für das zentrale Sehen verantwortlich ist. Wenn die AMD fortschreitet, führt der Verlust von Netzhautzellen und der darunter liegenden Blutgefäße in der Makula zu einer deutlichen Ausdünnung und/oder Atrophie des Netzhautgewebes.

Die geographische Atrophie, die mit der AMD einhergeht, führt bei diesen Patienten zu einem weiteren irreversiblen Verlust des Sehvermögens. Derzeit gibt es keine von der FDA oder der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit geografischer Atrophie als Folge von AMD. Avacincaptad pegol (ACP) ist ein Prüfpräparat, das derzeit von der amerikanischen FDA auf Sicherheit und Wirksamkeit geprüft wird.

ACP ist ein neuartiger Inhibitor des Komplementproteins C5. Es wird vermutet, dass eine Überaktivität des Komplementsystems und des C5-Proteins eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung und dem Wachstum von Narbenbildung und Sehkraftverlust im Zusammenhang mit geografischer Atrophie (GA) als Folge der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) spielt. Indem es auf C5 abzielt, hat ACP das Potenzial, die Aktivität des Komplementsystems, das die Degeneration der Netzhautzellen verursacht, zu verringern und möglicherweise das Fortschreiten der GA zu verlangsamen.