GT Biopharma, Inc. gab bekannt, dass die FDA ihren IND-Antrag für GTB-3650 genehmigt hat. Damit kann das Unternehmen mit einer klinischen Studie der Phase 1 fortfahren, die voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 beginnen wird. Die Phase-1-Dosiseskalationsstudie wird GTB-3650 in bis zu sechs Kohorten erwachsener Patienten mit rezidivierten oder refraktären (r/r) CD33-exprimierenden hämatologischen Malignomen, einschließlich akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit hohem Risiko, untersuchen. GTB-3650 wird in zweiwöchigen Blöcken verabreicht, zwei Wochen an und zwei Wochen aus, bis zu vier Monate lang, je nach klinischem Nutzen.

In der Studie werden Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, In-vivo-Expansion endogener NK-Zellen des Patienten und klinische Aktivität untersucht. Kameliden-Antikörper sind Single-Domain-Antikörper (sdAbs) aus der Säugetierfamilie Camelidae, zu der Lamas, Kamele und Alpakas gehören. Diese Tiere produzieren zwei Haupttypen von Antikörpern.

Eine Art von Antikörpern, die Kameliden produzieren, ist der herkömmliche Antikörper, der aus zwei schweren Ketten und zwei leichten Ketten besteht. Sie produzieren auch eine andere Art von Antikörpern, die nur aus zwei schweren Ketten und keiner leichten Kette besteht. Dies wird als schweres Ketten-IgG (hcIgG) bezeichnet.

Diese Antikörper enthalten zwar nicht die CH1-Region, aber sie behalten eine Antigenbindungsdomäne, die VHH-Region. VHH-Antikörper, auch bekannt als Single-Domain-Antikörper, enthalten nur die VHH-Region des Kameliden-Antikörpers. Kameliden-Antikörper verfügen über wichtige Eigenschaften wie hohe Affinität und Spezifität (gleichwertig mit herkömmlichen Antikörpern), hohe Thermostabilität, gute Löslichkeit und streng monomeres Verhalten, geringe Größe, relativ niedrige Produktionskosten, einfache Gentechnik, Formatflexibilität oder Modularität, geringe Immunogenität und eine höhere Penetrationsrate in Gewebe.