Editas Medicine, Inc. präsentiert präklinische Daten zu Edit-103 für Rhodopsin-assoziierte autosomal-dominante Retinitis Pigmentosa auf der Konferenz der Association for Research in Vison and Ophthalmology
Am 04. Mai 2022 um 19:30 Uhr
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Editas Medicine, Inc. gab ex vivo und in vivo präklinische Daten für sein experimentelles Medikament EDIT-103 zur Behandlung von Rhodopsin-assoziierter autosomal dominanter Retinitis pigmentosa (RHO-adRP) bekannt. Das Unternehmen hat diese Daten im Rahmen einer mündlichen Präsentation auf der Jahrestagung der Association for Research in Vison and Ophthalmology (ARVO) in Denver vorgestellt. EDIT-103 ist eine mutationsunabhängige CRISPR/Cas9-basierte, duale AAV5-Vektoren knockout and replace (KO&R) Therapie zur Behandlung von RHO-adRP.
Dieser Ansatz hat das Potenzial, jede der über 150 dominanten gain-of-function Rhodopsin-Mutationen, die RHO-adRP verursachen, mit einer einmaligen subretinalen Verabreichung zu behandeln. Die wichtigsten Ergebnisse sind: In menschlichen Retinaexplantaten zeigte EDIT-103 ein hochspezifisches Editing, wobei nach der Transduktion kein Off-Target-Editing beobachtet wurde. In einem mRhohRHO/+ Mausmodell erreichte EDIT-103 eine schnelle Gen-Editierung mit maximalen Werten nach sechs (6) Wochen und eine anhaltende, stabile Editierung bis zum Ende der Studie (13 Wochen).
Bei nicht-menschlichen Primaten (NHPs) führte EDIT-103 zu einem fast 100%igen Knockout der endogenen RHO, und das Ersatz-RHO-Gen produzierte mehr als 30% der normalen RHO-Proteinspiegel im behandelten Bereich der subretinalen Injektion. Die EDIT-103 (KO&R)-injizierten Augen von NHPs zeigten eine Wiederherstellung der RHO-Expression in den äußeren Segmenten und die Beibehaltung der normalen Photorezeptorstruktur und -funktion im Vergleich zum KO-injizierten Auge.
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Editas Medicine, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von potenziell transformativen genomischen Medikamenten zur Behandlung einer breiten Palette von schweren Krankheiten. Es hat eine proprietäre Gen-Editing-Plattform entwickelt, die auf der CRISPR-Technologie basiert. CRISPR verwendet einen Protein-Ribonukleinsäure (RNA)-Komplex, der aus einem Enzym besteht, entweder dem CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9) oder Cas12a (CRISPR von Prevotella und Francisella 1, auch bekannt als Cpf1), das an ein Ribonukleinsäure (RNA)-Leitmolekül gebunden ist, das eine bestimmte Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Sequenz erkennt. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von vivo verabreichten Gen-Editing-Medikamenten, bei denen das Medikament dem Patienten injiziert oder infundiert wird, um die Zellen in seinem Körper zu verändern. Sein führendes Programm, reni-cel, ist ein experimentelles Ex-vivo-Gen-Editing-Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD), einer schweren vererbten Blutkrankheit, die zu einem frühen Tod führt, und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT).
Editas Medicine, Inc. präsentiert präklinische Daten zu Edit-103 für Rhodopsin-assoziierte autosomal-dominante Retinitis Pigmentosa auf der Konferenz der Association for Research in Vison and Ophthalmology