Decibel Therapeutics, Inc. gab die Einreichung von Anträgen für klinische Studien (Clinical Trial Applications, CTAs) bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) und der spanischen Arzneimittelbehörde AEMPS (Agency of Medicines and Medical Devices) für eine klinische Studie der Phase 1/2 an pädiatrischen Patienten mit DB-OTO bekannt. DB-OTO ist ein Gentherapie-Produktkandidat, der bei Menschen mit hochgradiger angeborener Schwerhörigkeit aufgrund eines Otoferlin-Mangels ein dauerhaftes Hörvermögen ermöglichen soll. DB-OTO wird in Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals entwickelt und ist ein Gentherapie-Produktkandidat auf der Basis eines AAV (Adeno-assoziiertes Virus) mit zwei Vektoren. Otoferlin ist ein Protein, das in den inneren Haarzellen der Cochlea exprimiert wird und die Kommunikation zwischen den sensorischen Haarzellen des Innenohrs und dem Hörnerv ermöglicht.

Neugeborene, die mit Mutationen im Otoferlin-Gen geboren werden, haben voll entwickelte Strukturen im Innenohr. Diese Neugeborenen haben jedoch einen starken Hörverlust, weil die Signalübertragung zwischen dem Ohr und dem Gehirn gestört ist. DB-OTO verwendet einen patentrechtlich geschützten, zellselektiven Promotor, um das Otoferlin-Transgen in den Haarzellen zu exprimieren, mit dem Ziel, das Ohr in die Lage zu versetzen, den Schall an das Gehirn weiterzuleiten und das Hören zu ermöglichen.

DB-OTO wurde 2021 von der US-FDA als Orphan Drug und seltene pädiatrische Krankheit eingestuft. Am 17. Oktober 2022 erhielt Decibel von der US-FDA die Genehmigung für seinen IND-Antrag (Investigational New Drug), um in den Vereinigten Staaten eine klinische Phase-1/2-Studie mit Kindern und Säuglingen zu beginnen. Über Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entdeckung und Entwicklung innovativer Therapien zur Wiederherstellung und Verbesserung des Hörvermögens und des Gleichgewichts widmet, einem der Bereiche, in denen in der Medizin ein großer Bedarf besteht. Decibel hat eine firmeneigene Plattform aufgebaut, die Einzelzellgenomik und bioinformatische Analysen, Präzisionstechnologien für die Gentherapie und Expertise in der Biologie des Innenohrs integriert.

Decibel nutzt seine Plattform, um Gentherapien voranzutreiben, die auf den selektiven Ersatz von Genen zur Behandlung von angeborenem, monogenem Hörverlust und auf die Regeneration von Haarzellen im Innenohr zur Behandlung von erworbenen Hör- und Gleichgewichtsstörungen abzielen. Die Pipeline von Decibel, einschließlich des führenden Gentherapie-Produktkandidaten DB-OTO zur Behandlung von angeborenem monogenem Hörverlust, ist darauf ausgerichtet, die Vision der Schaffung einer Welt der Verbindung für Menschen mit Hör- und Gleichgewichtsstörungen zu verwirklichen.