CASI Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) ihrem Partner Juventas Cell Therapy Ltd. (Juventas) den Orphan Drug Designation Status für CNCT19, eine CD-19 gerichtete CAR-T Therapie zur Behandlung von Patienten mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL), erteilt hat. CNCT19 wird derzeit von Juventas unabhängig entwickelt, um den dringenden klinischen Bedarf von Patienten mit hämatologischen Malignomen weltweit zu decken. Die National Medical Products Administration (NMPA) hat die CTA-Zulassung für CNCT19 in zwei Indikationen (rezidivierte/refraktäre B-All und B-NHL) im November 2019 erteilt. Derzeit laufen die klinischen Studien der Phase II für CNCT19 (sowohl für B-ALL als auch für B-NHL). Auf der ASH-Jahrestagung im Dezember 2021 wurden positive klinische Daten für erwachsene und pädiatrische Patienten mit rezidivierter/refraktärer B-ALL vorgestellt, die das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil des Medikaments weiter belegen. CNCT 19 wird voraussichtlich das erste inländische CD19-gerichtete CAR-T-Produkt in China mit unabhängigen geistigen Eigentumsrechten sein. Juventas ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in China, das sich der Entwicklung und Vermarktung von Zelltherapien weltweit widmet. Unter Verwendung innovativer und integrierter Technologieplattformen hat das Unternehmen eine vielfältige Pipeline von zellulären Immuntherapien zur Behandlung von hämatologischen Malignomen, soliden Tumoren und anderen nicht-onkologischen Erkrankungen sowohl in China als auch weltweit entwickelt. Derzeit führt das Unternehmen zwei klinische Zulassungsstudien für CNCT19 zur Behandlung von erwachsenen r/r-B-ALL und r/r-B-NHL in China durch. CNCT19 hat das Potenzial, die erste im Inland entwickelte CD19-CAR-T-Therapie in China und das erste CAR-T-Produkt für die Behandlung von erwachsenen r/r-B-ALL in China zu werden.