BridgeBio Pharma, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen sein Ziel für die Zwischenanalyse der Patientenrekrutierung übertroffen hat und erwartet die ersten Zwischenergebnisse seiner Phase-3-Zulassungsstudie (FORTIFY) bei Menschen mit LGMD2I/R9 im Jahr 2025. FORTIFY ist eine randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von BBP-418, einem oralen Prüfpräparat, das für die Behandlung von Menschen mit LGMD2I/R9 entwickelt wird. Die Studie umfasst eine geplante Zwischenanalyse nach 12 Monaten, die sich auf die Bewertung des glykosylierten aDG als Surrogatendpunkt zur Unterstützung der beschleunigten Zulassung konzentriert.

Der primäre Endpunkt, der nach 36 Monaten bewertet werden soll, ist das North Star Assessment (NSAD) für Muskeldystrophien des Gliedergürteltyps und soll bestätigende klinische Daten liefern. BridgeBio setzt die Rekrutierung von FORTIFY in den USA, Großbritannien, Europa und Australien fort. Mehrere ermutigende Gespräche mit der FDA im Jahr 2024, die sich auf den validierten glykosylierten aDG-Bioassay und die Pläne für Zwischenanalysen konzentrierten, unterstützen weiterhin den Plan des Unternehmens, eine beschleunigte Zulassung für BBP-418 auf der Grundlage der Verwendung von glykosylierten aDG-Werten als Surrogatendpunkt bei LGMD2I/R9 anzustreben.

Darüber hinaus wies die Behörde darauf hin, dass der Ansatz des Unternehmens zur Messung des glykosylierten aDG-Spiegels über einen neuartigen, validierten, auf Muskelgewebe basierenden Bioassay angemessen erscheint. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass die FDA BBP-418 für die Behandlung von LGMD2I/R9 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) erteilt hat. Damit wird die Seltenheit dieser Krankheit anerkannt, die durch schwerwiegende Manifestationen gekennzeichnet ist, die vor allem Kinder betreffen. Wenn BBP-418 zugelassen wird, kann BridgeBio sich für einen Priority Review Voucher qualifizieren, der auf dem Erhalt des RPDD basiert.

Ein Priority Review Voucher kann auf eine andere Therapie in der Pipeline des Unternehmens angewandt werden, um den Zeitrahmen für die Prüfung eines neuen Medikamentenantrags zu verkürzen, oder er kann an ein anderes Unternehmen verkauft und übertragen werden, das eine vorrangige Prüfung für einen seiner Anträge wünscht.