BrainStorm Cell Therapeutics Inc. wird neue Biomarker-Daten vorstellen, die darauf hindeuten, dass ALS-Patienten von einer längerfristigen Behandlung mit Debamestrocel (NurOwn®) profitieren könnten. Das Unternehmen wird die Daten auf dem 3. jährlichen ALS Drug Development Summit, der vom 21. bis 23. Mai 2024 in Boston, MA, stattfindet, einem internationalen Publikum aus Patientenvertretern, Ärzten, Forschungsorganisationen, Industrievertretern, wichtigen Vordenkern und Entscheidungsträgern, die sich der ALS-Forschung verschrieben haben, vorstellen. Dr. Stacy Lindborg wird eine Präsentation über neue Biomarker-Daten aus dem NurOwn Expanded Access Program (EAP) zusammen mit Daten aus der Phase-3-Studie halten. Highlights Eine feste Stichprobe von Teilnehmern der Phase-3-Studie mit NurOwn, die die Zulassungskriterien erfüllten, hatte die Möglichkeit, an einem von der FDA genehmigten Expanded Access Program (EAP) teilzunehmen.

Das EAP wurde über zwei Zeiträume von jeweils 28 Wochen durchgeführt, in denen die Teilnehmer insgesamt 6 Dosen NurOwn erhalten konnten, 3 Dosen in jedem Zeitraum. Alle Teilnehmer der EAP erhielten NurOwn, einschließlich der Teilnehmer, die in der Phase-3-Studie auf Placebo gesetzt worden waren. 13 Während der Phase-3-Studie und der EAP wurden Liquorproben entnommen.

Die Konzentrationen der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Liquor wurden während der Phase 3 und der anschließenden EAP-Perioden überwacht. NfL ist ein wichtiger Biomarker bei ALS, der die Neurodegeneration und den neuronalen Zelltod misst. In veröffentlichten Studien wurde gezeigt, dass die NfL-Werte mit dem klinischen Verlauf in Verbindung stehen, und eine behandlungsbedingte Verringerung der NfL war die Grundlage für die jüngste Zulassung eines ALS-Medikaments.

Kürzlich veröffentlichte NfL-Daten aus der Phase-3-Studie zeigten, dass die NfL-Werte der mit NurOwn behandelten Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert um 11% zurückgingen. Bei den Teilnehmern, die mit Placebo behandelt wurden, waren die NfL-Werte während der gesamten Studie ähnlich wie bei den Ausgangswerten. (Lindborg et al.

Muscle and Nerve 2024). 10 Studienteilnehmer, die Phase 3 abgeschlossen hatten, wurden in das EAP aufgenommen. 8 Teilnehmer schlossen die EAP-Periode 1 und 6 die EAP-Periode 2 ab. Die EAP-Teilnehmer hatten zu Beginn von Phase 3 niedrigere NfL-Werte als die gesamte Phase-3-Population.

Die neuen EAP-Daten, die auf dem ALS Summit vorgestellt werden sollen, zeigen, dass die NfL-Werte der Teilnehmer, die randomisiert an NurOwn teilnahmen, in Phase 3 um 4 % und am Ende von Periode 1 bzw. Periode 2 des EAP um 27 % bzw. 36 % gegenüber dem Ausgangswert sanken. Diese Ergebnisse deuten auf einen anhaltenden Nutzen einer längeren Behandlung mit NurOwn hin. Bei den Teilnehmern, die nach dem Zufallsprinzip auf Placebo gesetzt und anschließend im Rahmen der EAP mit NurOwn behandelt wurden, war in Phase 3 ein Anstieg der NfL um 37 % vom Ausgangswert bis zum Studienende zu verzeichnen. Nach der Behandlung mit NurOwn in der EAP verzeichneten dieselben Patienten in Phase 1 einen Anstieg der NfL um 17% gegenüber dem Ausgangswert und in Phase 2 einen Rückgang der NfL um 5% gegenüber dem Ausgangswert. BrainStorm hofft, diese Ergebnisse in der geplanten Phase 3b-Studie mit NurOwn zu bestätigen.