Biogen Inc. gab neue 12-Monats-Daten für Tofersen bekannt, ein Antisense-Medikament zur Behandlung von Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die an Superoxiddismutase 1 (SOD1) erkrankt sind. Die Daten zeigen, dass ein früherer Beginn der Behandlung mit Tofersen im Vergleich zu einem verzögerten Beginn (sechs Monate später in der Open-Label-Extension [OLE]-Studie) den Rückgang der klinischen Funktion, der Atemfunktion, der Muskelkraft und der Lebensqualität verlangsamt. Da zum Zeitpunkt der Analyse die Mehrheit der Teilnehmer ohne permanente Beatmung (PV) überlebte, konnte die mediane Zeit bis zum Tod oder zur PV nicht geschätzt werden. Die frühen Überlebensdaten deuten jedoch auf ein geringeres Risiko für Tod oder PV bei früherem Beginn der Behandlung mit Tofersen hin. Diese Ergebnisse beruhen auf neuen integrierten Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VALOR und der dazugehörigen OLE-Studie. Da zum Zeitpunkt der Analyse die Mehrheit der Teilnehmer ohne PV überlebte, konnte die mediane Zeit bis zum Tod oder PV und die mediane Zeit bis zum Tod nicht geschätzt werden. Die frühen Überlebensdaten deuten jedoch auf ein geringeres Risiko für Tod oder PV (Hazard ratio [HR] 0,36; 95% CI: 0,137, 0,941) und Tod (HR 0,27; 95% CI: 0,084, 0,890) bei früherem Beginn von
tofersen. Biomarker-Ergebnisse Die neuesten 12-Monats-Ergebnisse zeigen, dass die Verringerung des gesamten SOD1-Proteins (ein Marker für die Einwirkung auf das Zielgewebe) und des Neurofilaments (ein Marker für axonale Verletzungen und Neurodegeneration) über einen längeren Zeitraum anhielt.