Bio-Path Holdings, Inc. präsentierte Zwischenergebnisse aus der Phase-2-Studie des Unternehmens zu Prexigebersen (BP1001) in Kombination mit Decitabin und Venetoclax zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) in einer mündlichen Präsentation auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) am 1. Juni 2024 in Chicago, IL. Maro Ohanian, D.O., Abteilung für Leukämie, University of Texas MD Anderson Cancer Center, präsentierte Daten, die zeigen, dass Prexigebersen weiterhin gut verträglich ist und in zwei Berichtskohorten, darunter neu diagnostizierte AML-Patienten und refraktäre/rezidivierte AML-Patienten, überzeugende Wirksamkeitsergebnisse gezeigt hat, die in beiden Fällen die Ergebnisse der Frontlinientherapie übertrafen. In Kohorte 1 wurden 31 neu diagnostizierte Patienten eingeschlossen; 20 auswertbare Patienten (9 männlich: 45%) mit einem Durchschnittsalter von 75 Jahren (Spanne, 69 - 84), die mit mindestens einem Zyklus von Prexigebersen, Decitabin und Venetoclax behandelt wurden, hatten ein ungünstiges Risiko (n=12, ELN-Leitlinien 2017) oder eine sekundäre AML (sAML; n=7), die sich aus myelodysplastischen Syndromen (n=4), chronischer myelomonozytärer Leukämie (n=1) oder behandlungsbedingter AML (n=2) entwickelt hatte.

Fünfzehn Patienten (75% der auswertbaren; 54% der eingeschlossenen) erreichten eine komplette Remission (CR), CRh (CR mit teilweiser Erholung der peripheren Blutwerte) oder CRi (CR mit unvollständiger hämatologischer Erholung); zwei Patienten erreichten eine partielle Remission (PR) und zwei Patienten eine stabile Erkrankung (SD). In Kohorte 2 wurden 38 rezidivierte/refraktäre Patienten eingeschlossen; 23 auswertbare Patienten (13 männlich: 57%) mit einem Durchschnittsalter von 63 Jahren (Spanne, 24 - 89), die mit mindestens einem Zyklus von Prexigebersen, Decitabin und Venetoclax behandelt wurden, hatten Adverse-Risk (n=13) oder sAML (n=5). Zwölf Patienten (55% der auswertbaren Patienten; 32% der eingeschlossenen Patienten) erreichten eine CR/CRi/CRh; ein Patient erreichte eine PR, acht Patienten erreichten eine SD und ein Patient hatte einen Behandlungsfehler.

Bei den auswertbaren Patienten beider Kohorten entsprachen die unerwünschten Ereignisse denen, die bei Decitabin und Venetoclax und/oder AML zu erwarten sind, einschließlich Müdigkeit (72%), Anämie (60%) und Neutropenie (49%), während die häufigsten schweren unerwünschten Ereignisse febrile Neutropenie (26%) und Sepsis (5%) waren. Angesichts dieser vielversprechenden Zwischenergebnisse erwartet Bio-Path, die Rekrutierung von bis zu 98 bzw. 54 auswertbaren Patienten für die Kohorten 1 und 2 fortzusetzen.