Avidity Biosciences, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Delpacibart Etedesiran (AOC 1001), dem führenden klinischen Entwicklungsprogramm des Unternehmens, den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1) erteilt hat. Delpacibart etedesiran, abgekürzt als del-desiran, ist ein Prüfpräparat, das die Ursache von DM1, einer unterschätzten, fortschreitenden und oft tödlichen neuromuskulären Krankheit ohne zugelassene Therapien, bekämpfen soll. Avidity beginnt mit der globalen Zulassungsstudie HARBOR?

Studie zu Del-Desiran in diesem Quartal. Der primäre Endpunkt der Phase 3 HARBOR-Studie ist die Video-Hand-Öffnungszeit (vHOT). Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehören die Muskelkraft, gemessen durch die Handgriffstärke und den quantitativen Muskeltest (QMT), sowie die Aktivitäten des täglichen Lebens, gemessen durch DM1-Activ. Avidity berichtete vor kurzem über positive langfristige MARINA-OLE?

Daten, die eine Umkehrung des Krankheitsverlaufs bei Erwachsenen mit DM1 über mehrere Endpunkte, einschließlich vHOT, Muskelkraft und DM1-Activ, im Vergleich zum natürlichen Verlauf zeigen. Zusätzlich zur FDA-Zulassung als Breakthrough Therapy wurde del-desiran von der FDA als Orphan Drug und Fast Track und von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Orphan Drug für die Behandlung von DM1 eingestuft.