Avadel Pharmaceuticals plc hat auf der World Sleep 2023, die vom 20. bis 25. Oktober 2023 in Rio de Janeiro, Brasilien, stattfindet, neue und zusätzliche Daten bekannt gegeben, die das klinische Profil von LUMRYZ? (Natriumoxybat) zur oralen Suspension mit verlängerter Wirkstofffreisetzung und die Präferenz der Patienten für ein Oxybat, das einmal pro Nacht eingenommen wird, in 15 Posterpräsentationen und zwei mündlichen Präsentationen unterstützen. LUMRYZ (früher bekannt als FT218) ist eine von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Formulierung von Natriumoxybat mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die einmal zur Schlafenszeit zur Behandlung von Kataplexie oder übermäßiger Tagesschläfrigkeit bei Erwachsenen mit Narkolepsie eingenommen wird.

LUMRYZ hat einen Warnhinweis als Mittel zur Depression des zentralen Nervensystems und wegen seines Potenzials für Missbrauch. LUMRYZ ist nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Risikobewertungs- und -minderungsstrategie (LUMRYZ REMS) erhältlich. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (Häufigkeit > 5% und höher als bei Placebo), die für alle LUMRYZ-Dosen zusammen gemeldet wurden, waren Übelkeit, Schwindel, Einnässen, Kopfschmerzen und Erbrechen. Zu den Highlights der Präsentationen gehören: Post-hoc-Analysen, die die Daten aus der abgeschlossenen zulassungsrelevanten Phase-3-Studie REST-ON untermauern und zeigen, dass die Behandlung mit LUMRYZ zu einer statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserung des EDS führte, gemessen anhand der Epworth Sleepiness Scale, einem von den Patienten berichteten Ergebnis, wobei der Medianwert am Ende der Studie im normalen Bereich lag.

Ein Poster der offenen RESTORE-Studie, das die langfristige Verträglichkeit und klinisch signifikante Verbesserung der Symptome, einschließlich EDS, Kataplexie, nächtliches Erwachen und Schweregrad der Narkolepsie, mit LUMRYZ zeigt und einen Einblick in die reale Anwendung gibt. Zwei Poster mit neuen Post-hoc-Analysen, die die robuste klinische Wirksamkeit von LUMRYZ belegen und weitere Einblicke in die Verbesserungen bei der Messung von EDS und Kataplexie im Vergleich zu Placebo in verschiedenen demografischen und klinischen Untergruppen auf der Grundlage von Alter, Geschlecht, Rasse, Body-Mass-Index, Narkolepsie-Subtyp und der Verwendung von Alarmierungsmitteln geben. Ein Poster mit demografischen Unterschieden zwischen Patienten mit Narkolepsie-Subtypen NT1 (mit Kataplexie) und NT2 (ohne Kataplexie), mit Daten aus objektiven Messungen des EDS, die eine identische Schlaflatenz, vergleichbare subjektive Einschätzungen der Schlafqualität und der Erfrischung des Schlafs zeigen, wobei einige andere Ausgangsparameter auf eine schwerere Erkrankung bei NT1 hindeuten.

Ein Poster mit den Ergebnissen einer Umfrage unter Menschen, die mit Narkolepsie leben, in der die signifikanten Tages- und Nachtsymptome beschrieben werden und der primäre Fokus auf der Behandlung der Tagessymptome in Gesprächen zwischen Klinikern und Patienten liegt. Dies unterstreicht die Notwendigkeit einer umfassenden Diskussion und des Verständnisses des gesamten Spektrums der Symptome, die Menschen mit Narkolepsie erleben. LUMRYZ ist ein Natriumoxybat-Präparat mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, das am 1. Mai 2023 von der FDA als erste und einzige Oxybat-Behandlung zur einmaligen Einnahme vor dem Schlafengehen zur Behandlung von Kataplexie oder exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Erwachsenen mit Narkolepsie zugelassen wurde... Die FDA-Zulassung von LUMRYZ wurde durch die Ergebnisse von REST-ON, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie bei Erwachsenen mit Narkolepsie, unterstützt. LUMRYZ zeigte statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei den drei co-primären Endpunkten: EDS, Kliniker?

Mit der Zulassung gewährte die FDA LUMRYZ auch eine siebenjährige Exklusivität als Orphan Drug für die Behandlung von Kataplexie oder EDS bei Erwachsenen mit Narkolepsie, da sie die klinische Überlegenheit von LUMRYZ im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Oxybat-Behandlungen feststellte. Insbesondere stellte die FDA fest, dass LUMRYZ im Vergleich zu den derzeit erhältlichen Oxybat-Produkten, die zweimal pro Nacht eingenommen werden, einen wesentlichen Beitrag zur Patientenversorgung leistet, indem es ein einmaliges nächtliches Dosierungsschema bietet, das das nächtliche Aufwachen zur Einnahme einer zweiten Dosis vermeidet.