Arcellx, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Mitteilung erhalten hat, dass sein neues Prüfpräparat (IND) CART-ddBCMA zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom (rrMM) in der klinischen Prüfung zurückgehalten wurde. Der klinische Stopp wurde am 16. Juni verhängt, nachdem kürzlich ein Patient gestorben war. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die Beschränkungen bei der Überbrückungstherapie dazu beigetragen haben und arbeitet mit der FDA an einer Änderung des Protokolls, um die Optionen für Patienten zu erweitern, die mit der aktuellen klinischen Praxis übereinstimmen.

Die FDA hat Arcellx die Erlaubnis erteilt, Patienten, die sich einer Lymphabreicherung unterzogen haben, weiterhin zu behandeln. iMMagine-1 ist eine zulassungsrelevante, offene, multizentrische klinische Studie der Phase 2 zur Untersuchung von CART-ddBCMA, einer BCMA-spezifischen CAR-modifizierten T-Zell-Therapie mit der neuartigen, auf BCMA abzielenden Bindungsdomäne von Arcellx, für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom. Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Gesamtansprechrate über einen Zeitraum von 24 Monaten.

Zu den sekundären Endpunkten gehören neben der Sicherheit auch die Tiefe des Krankheitsansprechens, die Dauer des Ansprechens und das Gesamtüberleben über einen Zeitraum von 24 Monaten. Das Myelom (MM) ist eine hämatologische Krebsart, bei der sich kranke Plasmazellen vermehren und im Knochenmark ansammeln, gesunde Blutzellen verdrängen und Knochenläsionen, Verlust der Knochendichte und Knochenbrüche verursachen. Diese abnormen Plasmazellen produzieren auch übermäßige Mengen eines abnormen Immunglobulinfragments, das so genannte Myelomprotein (M-Protein), das Nierenschäden verursacht und die Immunfunktion des Patienten beeinträchtigt.

Das Multiple Myelom ist die dritthäufigste hämatologische Malignität in den Vereinigten Staaten und Europa. Es macht etwa 10 % aller hämatologischen Krebsfälle und 20 % der Todesfälle aufgrund von hämatologischen Malignitäten aus. Das Durchschnittsalter der Patienten bei der Diagnose liegt bei 69 Jahren, wobei ein Drittel der Patienten im Alter von mindestens 75 Jahren diagnostiziert wird. Da MM-Patienten in der Regel in einem fortgeschrittenen Lebensstadium erkranken, haben sie oft mehrere Komorbiditäten und Toxizitäten, die schnell eskalieren und lebensbedrohlich werden können.