Agios Pharmaceuticals teilte am Montag mit, dass seine experimentelle Behandlung für eine vererbte Blutkrankheit das Hauptziel in einer Studie im Spätstadium erreicht hat.

Der Medikamentenkandidat Mitapivat reduzierte signifikant den Bedarf an Bluttransfusionen bei erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie.

Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, Hämoglobin und gesunde rote Blutkörperchen zu produzieren.

Das Unternehmen plant, bis Ende dieses Jahres bei der US-Gesundheitsbehörde einen Zulassungsantrag für Mitapivat bei Alpha- oder Beta-Thalassämie-Patienten einzureichen, unabhängig vom Transfusionsbedarf. (Berichterstattung von Mariam Sunny in Bengaluru; Redaktion: Krishna Chandra Eluri und Ravi Prakash Kumar)