Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Bereitstellung revolutionärer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten. Es vermarktet einen erstklassigen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator für Erwachsene mit PK-Mangel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie für schwächende hämolytische Anämie. Der führende Produktkandidat in seinem Portfolio für genetisch definierte Krankheiten (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl für Wildtyp- als auch für eine Vielzahl von mutierten Pyruvatkinase (PK)-Enzymen zur Behandlung hämolytischer Anämien. Mitapivat ist ein oral verfügbares kleines Molekül und ein potenter Aktivator der Pyruvatkinase R (PKR) Enzyme. Darüber hinaus wird Mitapivat in laufenden klinischen Studien zur Behandlung von Alpha- und Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie (SCD) untersucht. Das Unternehmen entwickelt außerdem AG-946, einen oralen Aktivator der PKR-Enzyme in der klinischen Phase für die Behandlung von hämolytischen Anämien und anderen Indikationen, einschließlich SCD.