argenx SE und Zai Lab Limited gaben bekannt, dass Chinas National Medical Products Administration (NMPA) am 16. Juli 2024 den Biologics License Application (BLA) für Efgartigimod alfa Injektion (subkutane Injektion) (Efgartigimod SC), 1.000mg (5,6ml)/Fläschchen zur Ergänzung der Standardtherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind, genehmigt hat. Die BLA-Zulassung stützt sich auf positive Ergebnisse der globalen Phase-3-Studie ADAPT-SC, einer Überbrückungsstudie zur Phase-3-Studie ADAPT, die die Grundlage für die Zulassung von intravenösem VYVGART bei erwachsenen gMG-Patienten bildete. In der ADAPT-SC-Studie wurde der primäre Endpunkt der Nichtunterlegenheit erreicht (p < 0,0001), und Efgartigimod SC zeigte eine mittlere Gesamt-IgG-Reduktion von 66,4% gegenüber dem Ausgangswert an Tag 29, verglichen mit 62,2% mit Efgartigimod IV.

Weitere wichtige sekundäre Endpunkte wurden ebenfalls erreicht, die mit den Wirksamkeitsmessungen aus der ADAPT-Studie übereinstimmten, in der die Korrelation zwischen der Gesamt-IgG-Reduktion und dem klinischen Nutzen bei gMG festgestellt wurde. Das Sicherheitsprofil von Efgartigimod SC stimmte ebenfalls mit dem der ADAPT-Studie überein. Efgartigimod SC war im Allgemeinen gut verträglich. Das häufigste unerwünschte Ereignis waren Reaktionen an der Injektionsstelle (ISRs), die häufig bei subkutan verabreichten Biologika beobachtet werden.

Alle ISRs waren leicht bis mittelschwer und klangen im Laufe der Zeit ab. Efgartigimod SC wird auch für die mögliche Behandlung weiterer Autoimmunkrankheiten geprüft. Im Mai 2024 akzeptierte die NMPA eine ergänzende Biologics License Application (sBLA) mit vorrangiger Prüfung für Efgartigimod SC bei chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP).

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Efgartigimod SC im Juni 2024 für Erwachsene mit CIDP zugelassen. VYVGART (Efgartigimod alfa Injektion) ist ein humanes IgG1-Antikörperfragment, das an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) bindet, was zu einer Reduzierung der zirkulierenden IgG-Autoantikörper führt. Es ist der erste zugelassene FcRn-Blocker für die Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-AChR-Antikörper positiv sind.

Efgartigimod SC ist ein subkutanes Produkt, das Efgartigimod alfa Injektion, ein humanes IgG1-Antikörperfragment, und rekombinante humane Hyaluronidase PH20 (rHuPH20), Halozymes ENHANZE® Drug-Delivery-Technologie zur Erleichterung der subkutanen Verabreichung von Biologika, enthält. Das Produkt soll subkutan als einmalige Injektion (1.000 mg feste Dosis) über 30 bis 90 Sekunden in Zyklen von einmal wöchentlichen Injektionen über vier Wochen verabreicht werden. Efgartigimod SC ist in den Vereinigten Staaten (vermarktet als VYVGART® Hytrulo), der EU (vermarktet als VYVGART® SC) und Japan (vermarktet als VYVDURA®) zugelassen.

Efgartigimod hat das Potenzial, eine Vielzahl schwerer Autoimmunkrankheiten zu behandeln, bei denen pathogene IgGs als Krankheitsvermittler vermutet werden, und wird derzeit in mehreren Autoimmunindikationen untersucht. Zai Lab hat eine exklusive Lizenzvereinbarung mit argenx zur Entwicklung und Vermarktung von Efgartigimod auf dem chinesischen Festland, in Hongkong, Macau und Taiwan (zusammen "Greater China"). Myasthenia gravis (MG) ist eine chronische Autoimmunerkrankung, die durch schwächende und potenziell lebensbedrohliche Muskelschwäche gekennzeichnet ist.

In China leben etwa 170.000 Menschen mit gMG1, und von diesen Patienten haben schätzungsweise 85% bestätigte AChR-Antikörper. Bei dieser generalisierten Form der Krankheit können die Skelettmuskeln im ganzen Körper betroffen sein, was zu Schwäche und früher Ermüdung führt. Schwierigkeiten mit Doppeltsehen, Mimik, Sprache, Schlucken und Gehen sind häufig und für Patienten und behandelnde Ärzte schwer zu bewältigen. In lebensbedrohlichen Fällen kann die gMG die für die Atmung zuständigen Muskeln beeinträchtigen, was tödlich sein kann.

Acetylcholinesterase (AChE)-Hemmer, Steroide, Immunsuppressiva und IVIg sind die Hauptpfeiler der Behandlung in China. Diese Medikamente bewirken oft nur eine teilweise Wiederherstellung der Kraft.