Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von
Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie
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Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von
Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie
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Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 26. Januar 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen
Arzneimittelbehörde (EMA) nach erfolgtem Einspruch an seinem Negativentscheid
zum Typ-II-Erweiterungsantrag für Raxone® (Idebenon) bei Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) festhält.
Das CHMP gelangte zu dem Schluss, dass eine Zulassung für Raxone bei DMD, als
Typ-II-Erweiterungsantrag zur bestehenden Marktzulassung, auf der Grundlage der
derzeit vorliegenden Erkenntnisse zum jetzigen Zeitpunkt nicht erteilt werden
kann. Obschon das positive Resultat der Phase-III-DELOS-Studie anerkannt wurde,
hat das CHMP Santhera ermutigt, zusätzliche Daten vorzulegen um den Zusammenhang
der beobachteten Behandlungseffekte auf die Atmungsfunktion mit dem
Patientennutzen zu erhärten.
Die Abnahme der Atmungsfunktion ist eine der häufigsten Todesursachen bei
Patienten mit DMD und es gibt derzeit keine zugelassene Behandlung. Santhera
engagiert sich weiterhin dafür, den dringenden medizinischen Bedarf zu erfüllen
und ist von den Behandlungsvorteilen von Raxone bei DMD überzeugt. Santhera
beabsichtigt, weitere Daten zu erheben, um das klinische Datenpaket für Raxone
im Hinblick auf eine erneute Einreichung eines Zulassungsantrags in Europa zu
stärken.
Santhera wird weiterhin mit den Zulassungsbehörden zusammenarbeiten, um den
Patienten diese Therapieoption so rasch als möglich zugänglich zu machen. Die
vorgesehene Indikation für Raxone ist die Verlangsamung des
Atmungsfunktionsverlusts bei DMD-Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.
Die Indikation würde Patienten einschliessen, bei denen die Behandlung mit
Glukokortikoiden nicht länger verträglich oder nicht ratsam ist.
"Die Daten aus der Phase-III-DELOS-Studie zeigte statistisch signifikante und
klinisch relevante Resultate, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion
verlangsamt und das Risiko von bronchopulmonalen Komplikationen und
Krankenhausaufenthalten bei Patienten mit DMD, die keine Glukokortikoide
verwenden, verringert. Das CHMP hat den dringenden medizinischen Bedarf dieser
Patientengruppe anerkannt", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Wir sind
der DMD-Gemeinschaft, den Patienten, ihren Betreuern und ihren behandelnden
Ärzten sehr dankbar für ihre unermüdliche Unterstützung. Santhera bekennt
sich
weiterhin vollumfänglich dazu, das Potenzial von Raxone bei der Behandlung von
DMD-Patienten durch klinische Studien und Massnahmen, die das Bewusstsein für
die Krankheit fördern, zu realisieren. Dies geschieht in enger Zusammenarbeit
mit medizinischen Experten und den Patientenorganisationen."
Jon Hastie, PhD und CEO von DMD Pathfinders, einer Organisation von Erwachsenen
mit Duchenne, die anderen mit dieser Krankheit lebenden Menschen Unterstützung
und Beratung bietet, kommentierte die heutige Nachricht: "Die Nachricht über den
negativen Entscheid ist enttäuschend für jeden Einzelnen mit DMD, vor allem
für
Jugendliche und Erwachsene mit abnehmender Atmungsfunktion. Die Notwendigkeit
für unterstützende Beatmung und das Risiko von Atemwegsinfektionen und die
oftmals daraus resultierende Notaufnahme im Krankenhaus weckt Ängste und ist
eine erhebliche Einschränkung in unseren Leben. - Es besteht ein dringender
medizinischer Bedarf, eine Behandlung zu finden, die bei Patienten, die keine
Steroide nehmen, die Abnahme der Atmungsfunktion verlangsamt; für diese
Patienten gibt es keine andere Behandlungsmöglichkeit. Ich bin froh, dass
Santhera sich weiter bemüht, den Zugang zu Raxone für die Patienten zu
ermöglichen."
"In ganz Europa ist es etwa der Hälfte der Patienten mit DMD im Alter von 10-20
Jahren nicht möglich Steroide zu nehmen, oder sie mussten die Einnahme aufgrund
der bekannten Nebenwirkungen stoppen. Diese Patienten haben zurzeit keine andere
Behandlungsmöglichkeit für die fortschreitende Abnahme der Atmungsfunktion. Wir
werden Santhera weiter unterstützen, zusätzliches Beweismaterial vorzulegen,
damit diese Medizin für die ältere Gruppe von DMD-Patienten erlaubt wird", sagte
Professor Thomas Voit, MD vom Great Ormond Street Hospital und University
College London.
Der Antrag auf Marktzulassung für Raxone bei DMD wurde als Typ-II-
Erweiterungsantrag zur bestehenden Marktzulassung für Leber hereditäre
Optikusneuropathie (LHON) eingereicht und stützt sich auf Daten der Phase-II-
Studie (DELPHI) und der erfolgreichen Phase-III-Studie (DELOS), letztere bei
Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie. Diese Daten zeigten einen
statistisch signifikanten und klinisch relevanten Nutzen von Raxone bei der
Erhaltung der Atmungsfunktion im Vergleich zu Placebo. Die Daten der Phase-III-
DELOS-Studie wurden in mehreren Peer-Review-Fachzeitschriften veröffentlicht:
Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular
Disorders 2016, 26:473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology
2017, 52:580-515; Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases
2017, 4:189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders 2017, 27:307-314.
Angesichts des CHMP-Entscheids hat Santhera den entsprechenden Zulassungsantrag
in der Schweiz, mit der Absicht einer erneuten Einreichung zu einem späteren
Zeitpunkt, zurückgezogen.
Telefonkonferenz:
In der heute, 26. Januar 2018, um 14:00 Uhr CET stattfindenden Telefonkonferenz
für Investoren wird Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera, den CHMP Entscheid
erläutern. Teilnehmende sind eingeladen, eine der folgenden Telefonnummern ca.
10 Minuten vor Konferenzbeginn zu wählen. Konferenzsprache ist Englisch.
+41 (0)58 310 50 00 (Europa)
+44 (0)207 107 0613 (UK)
+1 (1)631 570 5613 (USA)
Über Duchenne-Muskeldystrophie
DMD ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von
fortschreitendem Muskelschwund und tritt bereit im frühen Kindesalter auf. DMD
ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben
betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen
Lebendgeburten auftritt.
Über Raxone® (Idebenon) bei Duchenne-Muskeldystrophie
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem
Stress
und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche
und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität
und
Mortalität.
Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym
NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen
Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die
zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie über 52
Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder
Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Placebo erhielten. Die Studie
erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust
der Atmungsfunktion verzögern kann.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone(®)
(Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und
Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
zugelassen. Santhera führt derzeit die Phase-III-SIDEROS-Studie mit Raxone(®)
bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und abnehmender
Atmungsfunktion durch. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of
Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone(®) in einer
dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie
Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen
zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
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Eva Kalias, Vio Consult
Tel.: +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com
Investoren:
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Christoph Rentsch, Chief Financial Officer
Hans Vitzthum, LifeSci Advisors
Europa: +41 61 906 89 65
USA:
+1 212 915 2568
christoph.rentsch@santhera.com
hans@lifesciadvisors.com
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oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der Leistungsausweis
oder die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich von den in diesen Aussagen
ausgedrückten oder implizierten Erwartungen abweichen. Die Leser sollten sich
daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das
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Mitteilung CHMP Entscheid:
http://hugin.info/137261/R/2163942/832488.pdf
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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