Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von
Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie


Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von 
Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie 
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Source: Globenewswire

Liestal,  Schweiz, 26. Januar 2018 -  Santhera Pharmaceuticals  (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass  der  Ausschuss  für  Humanarzneimittel  (CHMP)  der Europäischen
Arzneimittelbehörde  (EMA) nach  erfolgtem Einspruch  an seinem Negativentscheid
zum    Typ-II-Erweiterungsantrag    für   Raxone®   (Idebenon)   bei   Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) festhält.

Das  CHMP gelangte zu dem  Schluss, dass eine Zulassung  für Raxone bei DMD, als
Typ-II-Erweiterungsantrag  zur bestehenden Marktzulassung, auf der Grundlage der
derzeit  vorliegenden Erkenntnisse  zum jetzigen  Zeitpunkt nicht erteilt werden
kann.  Obschon das positive Resultat der Phase-III-DELOS-Studie anerkannt wurde,
hat das CHMP Santhera ermutigt, zusätzliche Daten vorzulegen um den Zusammenhang
der   beobachteten   Behandlungseffekte   auf   die   Atmungsfunktion   mit  dem
Patientennutzen zu erhärten.

Die  Abnahme  der  Atmungsfunktion  ist  eine  der  häufigsten Todesursachen bei
Patienten  mit DMD  und es  gibt derzeit  keine zugelassene Behandlung. Santhera
engagiert  sich weiterhin dafür, den dringenden medizinischen Bedarf zu erfüllen
und  ist von  den Behandlungsvorteilen  von Raxone  bei DMD  überzeugt. Santhera
beabsichtigt,  weitere Daten zu erheben, um  das klinische Datenpaket für Raxone
im  Hinblick auf eine  erneute Einreichung eines  Zulassungsantrags in Europa zu
stärken.

Santhera  wird  weiterhin  mit  den  Zulassungsbehörden zusammenarbeiten, um den
Patienten  diese Therapieoption so  rasch als möglich  zugänglich zu machen. Die
vorgesehene    Indikation    für    Raxone    ist    die    Verlangsamung    des
Atmungsfunktionsverlusts  bei DMD-Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.
Die  Indikation  würde  Patienten  einschliessen,  bei  denen die Behandlung mit
Glukokortikoiden nicht länger verträglich oder nicht ratsam ist.

"Die  Daten aus  der Phase-III-DELOS-Studie  zeigte statistisch signifikante und
klinisch  relevante  Resultate,  dass  Raxone  den  Verlust  der Atmungsfunktion
verlangsamt   und   das   Risiko   von   bronchopulmonalen   Komplikationen  und
Krankenhausaufenthalten   bei  Patienten  mit  DMD,  die  keine  Glukokortikoide
verwenden,  verringert. Das CHMP hat  den dringenden medizinischen Bedarf dieser
Patientengruppe anerkannt", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Wir sind
der  DMD-Gemeinschaft,  den  Patienten,  ihren  Betreuern und ihren behandelnden
Ärzten  sehr dankbar für ihre  unermüdliche Unterstützung. Santhera bekennt
sich
weiterhin  vollumfänglich dazu, das Potenzial von  Raxone bei der Behandlung von
DMD-Patienten  durch klinische Studien  und Massnahmen, die  das Bewusstsein für
die  Krankheit fördern, zu  realisieren. Dies geschieht  in enger Zusammenarbeit
mit medizinischen Experten und den Patientenorganisationen."

Jon  Hastie, PhD und CEO von DMD Pathfinders, einer Organisation von Erwachsenen
mit  Duchenne, die anderen mit  dieser Krankheit lebenden Menschen Unterstützung
und Beratung bietet, kommentierte die heutige Nachricht: "Die Nachricht über den
negativen  Entscheid ist enttäuschend für jeden Einzelnen mit DMD, vor allem
für
Jugendliche  und Erwachsene  mit abnehmender  Atmungsfunktion. Die Notwendigkeit
für  unterstützende  Beatmung  und  das  Risiko  von Atemwegsinfektionen und die
oftmals  daraus resultierende  Notaufnahme im  Krankenhaus weckt  Ängste und ist
eine  erhebliche Einschränkung  in unseren  Leben. -  Es besteht  ein dringender
medizinischer  Bedarf, eine Behandlung  zu finden, die  bei Patienten, die keine
Steroide   nehmen,  die  Abnahme  der  Atmungsfunktion  verlangsamt;  für  diese
Patienten  gibt  es  keine  andere  Behandlungsmöglichkeit.  Ich  bin froh, dass
Santhera  sich  weiter  bemüht,  den  Zugang  zu  Raxone  für  die  Patienten zu
ermöglichen."

"In ganz Europa ist es etwa der Hälfte der Patienten mit DMD im Alter von 10-20
Jahren  nicht möglich Steroide zu nehmen, oder sie mussten die Einnahme aufgrund
der bekannten Nebenwirkungen stoppen. Diese Patienten haben zurzeit keine andere
Behandlungsmöglichkeit  für die fortschreitende Abnahme der Atmungsfunktion. Wir
werden  Santhera  weiter  unterstützen,  zusätzliches Beweismaterial vorzulegen,
damit diese Medizin für die ältere Gruppe von DMD-Patienten erlaubt wird", sagte
Professor  Thomas  Voit,  MD  vom  Great  Ormond  Street Hospital und University
College London.

Der   Antrag   auf   Marktzulassung   für  Raxone  bei  DMD  wurde  als  Typ-II-
Erweiterungsantrag   zur   bestehenden   Marktzulassung   für  Leber  hereditäre
Optikusneuropathie  (LHON) eingereicht und  stützt sich auf  Daten der Phase-II-
Studie  (DELPHI) und  der erfolgreichen  Phase-III-Studie (DELOS),  letztere bei
Patienten   ohne   Glukokortikoid-Begleittherapie.  Diese  Daten  zeigten  einen
statistisch  signifikanten  und  klinisch  relevanten  Nutzen von Raxone bei der
Erhaltung  der Atmungsfunktion im Vergleich zu Placebo. Die Daten der Phase-III-
DELOS-Studie  wurden  in  mehreren Peer-Review-Fachzeitschriften veröffentlicht:
Buyse  et al.,  The Lancet  2015, 385:1748-1757; McDonald et  al., Neuromuscular
Disorders     2016, 26:473-480; Buyse     et    al.,    Pediatric    Pulmonology
2017, 52:580-515; Mayer    et    al.,    Journal   of   Neuromuscular   Diseases
2017, 4:189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders 2017, 27:307-314.

Angesichts  des CHMP-Entscheids hat Santhera den entsprechenden Zulassungsantrag
in  der Schweiz,  mit der  Absicht einer  erneuten Einreichung zu einem späteren
Zeitpunkt, zurückgezogen.


Telefonkonferenz:

In  der heute, 26. Januar 2018, um 14:00 Uhr CET stattfindenden Telefonkonferenz
für  Investoren wird  Thomas Meier,  PhD, CEO  von Santhera,  den CHMP Entscheid
erläutern.  Teilnehmende sind eingeladen, eine  der folgenden Telefonnummern ca.
10 Minuten vor Konferenzbeginn zu wählen. Konferenzsprache ist Englisch.
+41 (0)58 310 50 00 (Europa)
+44 (0)207 107 0613 (UK)
+1 (1)631 570 5613 (USA)



Über Duchenne-Muskeldystrophie

DMD  ist eine  der am  weitesten verbreiteten  und schwerwiegendsten  Formen von
fortschreitendem  Muskelschwund und tritt bereit  im frühen Kindesalter auf. DMD
ist  eine genetische,  degenerative Erkrankung,  die fast ausschliesslich Knaben
betrifft  und  weltweit  mit  einer  Inzidenz  von  bis zu 1 in 3'500 männlichen
Lebendgeburten auftritt.

Über Raxone® (Idebenon) bei Duchenne-Muskeldystrophie

Charakteristisch  für  DMD  ist  der  Verlust  des  Proteins  Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem
Stress
und  verringerter  zellulärer  Energieproduktion  in  Muskelzellen  führt. Diese
zellulären   Schäden   resultieren   in   fortschreitender   Muskelschwäche 
und
Muskelschwund  und führen aufgrund von  Atmungsversagen zu früher Morbidität
und
Mortalität.
Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym
NAD(P)H:quinone  oxidoreductase (NQO1).  Der Wirkstoff  kann den mitochondrialen
Elektronentransport  stimulieren,  den  oxidativen  Stress  vermindern  und  die
zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS  war eine  Phase-III, doppelblinde,  Placebo-kontrollierte Studie über 52
Wochen  mit  64 Patienten  ohne  Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder
Idebenon   (900  mg/Tag)  oder  entsprechendes  Placebo  erhielten.  Die  Studie
erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate  (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust
der Atmungsfunktion verzögern kann.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer    Medikamente   zur   Behandlung   seltener   neuromuskulärer   und
mitochondrialer           Krankheiten           fokussiertes           Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen.   Das  erste  Produkt  von  Santhera,  Raxone(®)
(Idebenon),  ist in der Europäischen  Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und
Israel   zur   Behandlung   von   Leber  hereditärer  Optikusneuropathie  (LHON)
zugelassen.  Santhera führt  derzeit die  Phase-III-SIDEROS-Studie mit Raxone(®)
bei    Patienten    mit    Duchenne-Muskeldystrophie   (DMD)   und   abnehmender
Atmungsfunktion  durch.  In  Zusammenarbeit  mit  dem  US  National Institute of
Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone(®) in einer
dritten  Indikation,  primär  progredienter  Multipler  Sklerose  (PPMS),  sowie
Omigapil  für Patienten mit kongenitaler  Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten  besteht ein sehr hoher  medizinischer Bedarf. Weitere Informationen
zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
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Eva Kalias, Vio Consult
Tel.: +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com

Investoren:
investor-relations@santhera.com oder
Christoph  Rentsch, Chief Financial Officer
Hans Vitzthum, LifeSci Advisors
Europa:       +41 61 906 89 65
                                      
      USA:
+1 212 915 2568
christoph.rentsch@santhera.com
hans@lifesciadvisors.com

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Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
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dass  die tatsächlichen  Ergebnisse, die  finanzielle Lage, der Leistungsausweis
oder  die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich  von den in diesen Aussagen
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nicht  im Zusammenhang  mit einer  Vertrags- oder  Investitionsentscheidung. Das
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Mitteilung CHMP Entscheid: 
http://hugin.info/137261/R/2163942/832488.pdf



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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

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