Am 1. Juni 2023 gab PaxMedica, Inc. bekannt, dass die Überprüfung der Eignung und die endgültige Rekrutierung für die Real-World-Evidence-Studie (HAT-301) des Unternehmens abgeschlossen ist. Die HAT-301 Studie ist die erste und einzige retrospektive klinische Studie zu Suramin bei der Behandlung der Rhodesischen Afrikanischen Schlafkrankheit, auch bekannt als Trypanosoma Brucei Rhodesiense Human African Trypanosomiasis (TBR HAT) im Stadium 1, einer seltenen und weltweit tödlichen Infektionskrankheit. Suramin ist seit vielen Jahrzehnten der Standard für die Behandlung von TBR HAT und basiert ausschließlich auf empirischen Erkenntnissen, die während Massenepidemien von TBR HAT gewonnen wurden.

Die offizielle Sperre der Datenbank für HAT-301 wird im Juni 2023 erfolgen. Die ersten Daten dieser Studie werden voraussichtlich im Juli 2023 verfügbar sein und den Weg für die Einreichung eines Zulassungsantrags für PAX-101 bei TBR HAT im Jahr 2024 ebnen. Im Falle einer Zulassung wäre Suramin das erste Medikament zur Behandlung von TBR HAT in den Vereinigten Staaten und würde PaxMedica möglicherweise für einen Priority Review Voucher (PRV) gemäß Abschnitt 524 des Food, Drug, and Cosmetics Act (FD&C Act) qualifizieren. Ein PRV ist ein unabhängig bewerteter Vermögenswert, der einem Sponsorunternehmen nach der NDA-Zulassung gewährt wird und gemäß Abschnitt b)2) des Gesetzes von diesem Sponsor an ein beliebiges biopharmazeutisches Unternehmen verkauft werden kann, um eine vorrangige Prüfung durch die FDA bei einer zukünftigen Einreichung einer NDA zu erhalten.

Mit dieser Errungenschaft hat PaxMedica einen entscheidenden Schritt zur Beantragung einer möglichen US-Marktzulassung für diese wichtige, lebensrettende Behandlung vollzogen. Die Möglichkeit, durch die erfolgreiche Teilnahme am Neglected Rare Tropical Disease Program (Programm für vernachlässigte seltene Tropenkrankheiten) durch den Erhalt einer PRV erhebliche, nicht verwässernde Finanzmittel zu beschaffen, könnte in naher Zukunft groß angelegte Studien mit PAX-101 bei Autismus und anderen wichtigen Erkrankungen ermöglichen.