Ocugen, Inc. gab das positive Ergebnis der Prüfung durch das Data and Safety Monitoring Board (DSMB) für die klinische Phase 1/2 ArMaDa-Studie für OCU410 (AAV5-hRORA) bekannt. OCU410 ist ein Gentherapiekandidat, der für die geographische Atrophie (GA), ein fortgeschrittenes Stadium der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (dAMD), entwickelt wird. GA betrifft etwa 2-3 Millionen Menschen in den USA und Europa zusammen. In der klinischen Phase 1/2-Studie wurden bisher sechs Patienten mit GA behandelt - drei Patienten mit der niedrigen und drei Patienten mit der mittleren Dosis.

Weitere drei Patienten werden in der Dosis-Eskalationsphase mit der hohen Dosis von OCU410 behandelt. Die klinische Studie ArMaDa wird die Sicherheit und Wirksamkeit der unilateralen subretinalen Verabreichung von OCU410 bei Patienten mit GA untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt. Phase 1 ist eine multizentrische, offene Dosisstudie, die aus drei Dosisstufen besteht [niedrige Dosis (2,5×1010 vg/mL), mittlere Dosis (5×1010 vg/mL) und hohe Dosis (1,5 ×1011 vg/mL)].

Phase 2 ist eine randomisierte, ergebnisverblindete Dosissteigerungsstudie, in der die Probanden im Verhältnis 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410-Behandlungsgruppen oder einer unbehandelten Kontrollgruppe zugeteilt werden.