NeuBase Therapeutics, Inc. präsentiert auf der ASGCT 2022 neue präklinische Daten für sein Dm1-Programm, die eine weite Gewebeverbreitung belegen und eine differenzierte Ganzkörper-Behandlungslösung unterstützen
Am 17. Mai 2022 um 13:00 Uhr
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NeuBase Therapeutics, Inc. gab die Präsentation von präklinischen Pharmakokinetik- (PK) und Biodistributionsdaten für seinen führenden Entwicklungskandidaten NT-0231.F bekannt, die eine differenzierte Ganzkörperbehandlung für myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) unterstützen. Diese neuen Daten werden heute im Rahmen einer Postersitzung auf der 25. Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt, die vom 16. bis 19. Mai 2022 virtuell und persönlich in Washington, D.C., stattfindet. Nach einer einzigen intravenösen (IV) Injektion von 30 mg/kg in Wildtyp-BALB/c-Mäuse wurde NT-0231.F schnell aus dem systemischen Kompartiment ausgeschieden und zeigte eine schnelle und breite Verteilung in den Tibialis anterior-Muskel, den Herzmuskel und das Gehirngewebe.
NT-0231.F wurde schnell aus dem Plasma ausgeschieden, und jedes untersuchte Gewebe wies eine verlängerte Eliminationsphase auf, wobei die Gewebekonzentrationen nach einer einmaligen intravenösen Verabreichung mindestens vier Wochen lang messbar waren. Patienten mit DM1 leiden unter kognitiven Defiziten und Muskelpathologien, die durch eine Trinukleotid-Expansion im DMPK-Gen verursacht werden, die bei der Transkription zu einer RNA-Haarnadelstruktur führt, die RNA-Spleißproteine abschirmt. Die DM1-Gentherapie von NeuBase, NT-0231.F, zielt mit einem neuartigen Peptid-Nukleinsäure (PNA)-Pharmakophor auf die mutierte DMPK-Prä-mRNA ab und ist so konzipiert, dass sie sich selektiv mit der toxischen RNA-Haarnadelstruktur verbindet, die Spleißproteine freisetzt und das RNA-Spleißen sowie die nachgeschaltete Proteinproduktion wiederherstellt.
Das PNA-Pharmakophor ist mit der neuartigen Verabreichungstechnologie von NeuBase konjugiert, die für eine breite Verteilung, auch in der Tiefe des Gehirns, ausgelegt ist und das Potenzial für eine ganzkörperliche, krankheitsmodifizierende Lösung für DM1 hat.
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NeuBase Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der präklinischen Phase. Es entwickelt eine modulare Peptid-Nukleinsäure (PNA)-Antisense-Oligo (PATrOL)-Plattform zur Behandlung genetischer Krankheiten mit einem einzigen, zusammenhängenden Ansatz. Die Programme des Unternehmens sind NT-0100 bei Huntington, NT-0200 bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) und NT-0300 bei KRAS-bedingten Krebserkrankungen. Das Programm NT-0100 ist ein PATrOL-gestütztes therapeutisches Programm, das entwickelt wird, um die Mutationserweiterung in der HD-DNA oder -RNA anzugehen. Das Programm NT-0200 ist ein PATrOL-fähiges therapeutisches Programm, das entwickelt wird, um die Mutationserweiterung in der RNA der DM1-Krankheit anzugehen. Das Programm NT-0300 ist ein PATrOL-fähiges therapeutisches Programm, das für das mutierte KRAS-Gen entwickelt wird. Es nutzt seine Plattform, um Krankheiten anzugehen, die einen genetischen Ursprung haben, wobei der Schwerpunkt zunächst auf dem Gen-Silencing bei DM1, der Huntington-Krankheit (HD) und der Onkologie sowie auf Anwendungen im Bereich des Gene Editing liegt. Das Unternehmen konzentriert sich außerdem auf die Identifizierung und Bewertung mehrerer Indikationen für eine mögliche Entwicklung.