Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für LIVMARLI® (Maralixibat) als orale Lösung zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter von drei Monaten und älter erteilt hat. Die Zulassung folgt auf eine positive Stellungnahme des CHMP, der zu dem Schluss kam, dass LIVMARLI bei PFIC einen signifikanten klinischen Nutzen auf der Grundlage einer verbesserten Wirksamkeit und einen wesentlichen Beitrag zur Patientenversorgung im Vergleich zu der bestehenden zugelassenen Behandlung für PFIC bringt. Außerdem empfahl der COMP die Aufrechterhaltung des Orphan Drug Designation für LIVMARLI bei PFIC.

Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie MARCH, der größten randomisierten Studie, die im Bereich PFIC durchgeführt wurde. An der Studie nahmen 93 Patienten teil, die eine Reihe von genetischen PFIC-Typen aufwiesen, darunter PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und ein nicht identifizierter Mutationsstatus. Die Daten der MARCH-Studie zeigten eine statistisch signifikante Verringerung des Juckreizes (p < 0,0001) und der Serumgallensäuren (p < 0,0001) zwischen LIVMARLI und Placebo in der All-PFIC-Kohorte (n=64). Signifikante Verbesserungen wurden auch beim Gesamtbilirubin und beim Wachstum gegenüber Placebo beobachtet.

Die häufigste unerwünschte Nebenwirkung der Behandlung war Durchfall, der überwiegend leicht und ohne schwere Fälle auftrat und vorübergehend war. LIVMARLI ist von der U.S. Food and Drug Administration auch für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit PFIC im Alter von fünf Jahren und älter zugelassen. Mirum hat einen ergänzenden Antrag auf Zulassung einer höher konzentrierten Formulierung von LIVMARLI eingereicht, die in der MARCH-Studie verwendet wurde, um die Zulassung für jüngere Patienten mit PFIC zu erweitern, und rechnet damit, 2024 eine Rückmeldung der FDA zu erhalten.