Ionis Pharmaceuticals, Inc. gibt bekannt, dass eplontersen den Orphan Drug Designation Status von der U.S. FDA erhalten hat
Am 24. Januar 2022 um 13:05 Uhr
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA Eplontersen den Orphan-Drug-Status zuerkannt hat. Eplontersen ist ein Antisense-Medikament zur Behandlung von Menschen, die an Transthyretin-vermittelter Amyloidose, einer systemischen, fortschreitenden und tödlichen Erkrankung, leiden. Der Orphan-Drug-Status wird von der FDA für Medikamente und Biologika zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens verliehen, von dem zum Zeitpunkt der Ausweisung weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Eplontersen ist ein LIgand-Conjugated Antisense (LICA) Prüfpräparat, das sich derzeit in klinischen Studien der Phase 3 zur Behandlung von Amyloid-Transthyretin-Kardiomyopathie (ATTR-CM) und Amyloid-Transthyretin-Polyneuropathie (ATTR-PN) befindet. Es soll die Produktion von Transthyretin (TTR-Protein) reduzieren, um sowohl erbliche als auch nicht erbliche Formen der TTR-Amyloidose (ATTR) zu behandeln. Im Dezember 2021 gab Ionis eine strategische Zusammenarbeit mit AstraZeneca zur Entwicklung und Vermarktung von Eplontersen bekannt. ATTR-CM ist eine systemische, fortschreitende und tödliche Erkrankung, die innerhalb von vier Jahren nach der Diagnose zu fortschreitender Herzinsuffizienz und Tod führt. Die Krankheit wird nach wie vor nicht ausreichend diagnostiziert, und man geht davon aus, dass ihre Prävalenz unterschätzt wird, da die Krankheit nicht ausreichend bekannt ist und die Symptome sehr heterogen sind. Die hereditäre ATTR-PN ist eine schwächende Krankheit, die innerhalb von fünf Jahren nach der Diagnose zu einer Schädigung der peripheren Nerven mit motorischen Behinderungen führt und ohne Behandlung im Allgemeinen innerhalb eines Jahrzehnts tödlich verläuft. Nach dem Orphan Drug Act der FDA bietet der Orphan-Drug-Status Anreize, darunter Steuergutschriften, Zuschüsse und den Verzicht auf bestimmte Verwaltungsgebühren für klinische Studien sowie eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Zulassung des Medikaments.
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. ist auf dem Gebiet der Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika tätig. Das Unternehmen verfügt über fünf vermarktete Medikamente und eine Pipeline in den Bereichen Neurologie, Kardiologie und anderen Bereichen mit hohem Patientenbedarf. Es hat neun Medikamente in der Phase III der Entwicklung und mehrere weitere Medikamente in der frühen und mittleren Phase der Entwicklung. Zu den Produkten des Unternehmens gehören SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI und WAYLIVRA. SPINRAZA wird zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, einer fortschreitenden, schwächenden und oft tödlichen Erbkrankheit. QALSODY ist ein Antisense-Medikament, das zur Behandlung erwachsener Patienten mit Superoxiddismutase 1 amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) eingesetzt wird, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die zu einem fortschreitenden Verlust von Motoneuronen und damit zum Tod führt. WAINUA ist ein selbst zu verabreichendes subkutanes LIgand-Conjugated Antisense (LICA) Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTRv-PN).