Intellia Therapeutics, Inc., ein führendes Unternehmen im Bereich Gene Editing, das sich darauf konzentriert, die Medizin mit CRISPR-basierten Therapien zu revolutionieren, gab bekannt, dass ein Abstract mit Daten aus der Phase-1-Studie zu NTLA-2001 für eine mündliche Präsentation auf der Jahrestagung der Peripheral Nerve Society, die vom 22. bis 25. Juni in Montreal, Kanada, stattfindet, ausgewählt wurde. NTLA-2001 ist eine in vivo CRISPR-basierte Gene Editing-Therapie, die als Einzeldosis-Behandlung für Transthyretin (ATTR)-Amyloidose entwickelt wurde.

Im Dosis-Eskalationsteil der Phase-1-Studie erhielten die ersten drei Patienten die niedrigste Dosis von 0,1 mg/kg und anschließend eine Folgedosis von 55 mg. Diese Daten sind die ersten klinischen Daten von Patienten, die mit einem CRISPR-basierten Gene Editing-Kandidaten in vivo behandelt wurden, und geben Aufschluss über die Sicherheit und die pharmakodynamische Wirkung. Während für das NTLA-2001-Programm für ATTR-Amyloidose keine wiederholte Verabreichung geplant ist, könnte die Möglichkeit einer erneuten Verabreichung ein wichtiger Vorteil von Intellias nicht-viraler, auf Lipid-Nanopartikeln (LNP) basierender Verabreichungsplattform für zukünftige Forschungstherapien sein, bei denen eine zielgerichtete additive Wirkung erwünscht ist.