Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung heilender Therapeutika unter Verwendung der Technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine Technologie für das Genome Editing, den Prozess der Veränderung ausgewählter Sequenzen der genomischen Desoxyribonukleinsäure. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, seine modulare Plattform zu nutzen, um In-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln. Der führende In-vivo-Kandidat NTLA-2001 zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und NTLA-2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) sind die ersten CRISPR/Cas9-basierten Therapiekandidaten, die systemisch, d.h. über eine intravenöse Infusion, verabreicht werden, um ein Gen in einem Zielgewebe bei Menschen präzise zu verändern. Das Unternehmen entwickelt auch Ex-vivo-Anwendungen für die Immunonkologie und Autoimmunerkrankungen.