Equillium, Inc. gab die ersten Ergebnisse seiner Phase 2 Studie mit einer Einzeldosis von EQ101 bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer, schwerer oder sehr schwerer Alopecia areata bekannt, einer Autoimmunerkrankung, die durch einen Angriff der Immunzellen auf die Haarfollikel ausgelöst wird und Haarausfall verursacht. Die primären Ziele der Studie waren die Bewertung des Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils von EQ101 sowie Anzeichen für die Wirksamkeit anhand des Severity of Alopecia Tool Scores, wobei ein Wert von 100 für den gesamten Haarausfall auf der Kopfhaut und ein Wert von 0 für keinen Haarausfall auf der Kopfhaut steht. Die Ergebnisse der Studie zeigten ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Verbesserungen bei den SALT-Werten, die über den veröffentlichten, historisch niedrigen Placebo-Ansprechraten lagen.

Von allen Probanden, die die 24-wöchige Behandlung abschlossen (Ausgangswert SALT von 35 bis 100, n=25), erreichten 20% bis Woche 24 einen SALT-Wert von weniger als oder gleich 20. Von den Probanden mit mäßiger bis schwerer AA bei Studienbeginn, die eine 24-wöchige Behandlung abschlossen (SALT-Wert 35 bis < 95, n=17), erreichten 29% bis Woche 24 einen SALT-Wert von weniger als oder gleich 20 und eine durchschnittliche SALT-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert von 18%. EQ101 ist ein neuartiger Multizytokin-Inhibitor mit einem gezielten Wirkmechanismus gegen die Zytokine IL-2, IL-9 und IL-15, die die Haupttreiber der pathogenen T-Zellen sind, die bei AA eine Rolle spielen.

Um für die Phase-2-Studie zur Behandlung von AA in Frage zu kommen, mussten die Probanden mindestens 35% Haarausfall auf der Kopfhaut aufgrund von AA haben, gemessen mit SALT, und einen aktuellen Haarausfall von mindestens sechs Monaten, aber nicht länger als sieben Jahre. An der Studie nahmen 36 Probanden an mehreren klinischen Prüfzentren teil, mit einem durchschnittlichen SALT-Wert von 76. Fünfundzwanzig Probanden schlossen die Studie ab. Elf Probanden brachen die Studie vorzeitig ab, wobei nur fünf von ihnen auf unerwünschte Ereignisse zurückzuführen waren.

Während der 24-wöchigen Behandlung und der 4-wöchigen Nachbeobachtungsphase wurde EQ101 gut vertragen. Es traten keine unerwünschten Ereignisse auf und es wurden keine nennenswerten Veränderungen im Sicherheitslabor (Gerinnung, Hämatologie, Chemie, Leberfunktion, Urinanalyse, Cholesterin), im Elektrokardiogramm, bei den Vitalzeichen oder bei den körperlichen Untersuchungsergebnissen festgestellt. Die Mehrheit (98,9%) der unerwünschten Ereignisse waren Grad 1 oder 2, wobei die häufigsten Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen und Müdigkeit waren. Die zwei (1,1%) Ereignisse des Grades 3 bei zwei Probanden, die als mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehend angesehen wurden, waren ein Fall von vorübergehender Lymphozytopenie und Müdigkeit.

Vorläufige Daten deuten auch auf eine Verringerung der Zelloberfläche CD132 sowohl auf CD8- als auch auf NK-Zellen im peripheren Blut hin, was mit der Zielaktivität von EQ101 und der pharmakodynamischen Reaktion übereinstimmt.