Editas Medicine gibt neue Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Edithal-Studie mit Reni-Cel bei 7 Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bekannt, die auf dem Jahreskongress der European Hematology Association (Eha) präsentiert werden
Am 14. Juni 2024 um 09:00 Uhr
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Editas Medicine, Inc. gab neue Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von 7 Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bekannt, die im Rahmen der klinischen Phase 1/2-Studie EdiTHAL mit renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel; früher bekannt als EDIT-301) behandelt wurden. Reni-cel, das erste AsCas12a gen-editierte Zelltherapie-Medikament, wird in der EdiTHAL-Studie als potenzielles einmaliges, dauerhaftes Gen-Editing-Medikament für Menschen mit TDT untersucht. In der bisherigen EdiTHAL-Studie wurde reni-cel gut vertragen und zeigt weiterhin ein Sicherheitsprofil, das mit der myeloablativen Konditionierung mit Busulfan und der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei allen Patienten (N=7) übereinstimmt.
Nach der Behandlung mit reni-cel hatten alle EdiTHAL-Patienten einen frühen und robusten Anstieg des Gesamthämoglobins (Hb) und des fetalen Hämoglobins (HbF) und blieben bei der letzten Nachuntersuchung 4,1 bis 12,8 Monate lang transfusionsfrei (N=7). Alle Patienten in der EdiTHAL-Studie unterzogen sich 1,0 Apherese- und Mobilisierungszyklen.
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Editas Medicine, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von potenziell transformativen genomischen Medikamenten zur Behandlung einer breiten Palette von schweren Krankheiten. Es hat eine proprietäre Gen-Editing-Plattform entwickelt, die auf der CRISPR-Technologie basiert. CRISPR verwendet einen Protein-Ribonukleinsäure (RNA)-Komplex, der aus einem Enzym besteht, entweder dem CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9) oder Cas12a (CRISPR von Prevotella und Francisella 1, auch bekannt als Cpf1), das an ein Ribonukleinsäure (RNA)-Leitmolekül gebunden ist, das eine bestimmte Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Sequenz erkennt. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von vivo verabreichten Gen-Editing-Medikamenten, bei denen das Medikament dem Patienten injiziert oder infundiert wird, um die Zellen in seinem Körper zu verändern. Sein führendes Programm, reni-cel, ist ein experimentelles Ex-vivo-Gen-Editing-Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD), einer schweren vererbten Blutkrankheit, die zu einem frühen Tod führt, und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT).
Editas Medicine gibt neue Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Edithal-Studie mit Reni-Cel bei 7 Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bekannt, die auf dem Jahreskongress der European Hematology Association (Eha) präsentiert werden