Editas Medicine, Inc. gibt klinische Daten bekannt, die den Wirksamkeitsnachweis von EDIT-101 in der Phase 1/2 BRILLIANCE-Studie belegen
Am 17. November 2022 um 13:15 Uhr
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Editas Medicine, Inc. gab in einem vom Unternehmen gesponserten Webinar klinische Daten aus der Phase 1/2 BRILLIANCE-Studie mit EDIT-101, einem in vivo CRISPR/Cas9 Genome Editing-Medikament, bekannt. EDIT-101 wird für die Behandlung von Blindheit aufgrund von Leber kongenitaler Amaurose 10 (LCA10, eine CEP290-bedingte Netzhautdegeneration) entwickelt und soll die IVS26 CEP290-Mutante reparieren, von der etwa 1.500 LCA10-Patienten in den USA betroffen sind. Es gibt derzeit keine wirksame Behandlung für diese schwere, seltene Krankheit. Das BRILLIANCE-Update enthält Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von allen 14 bisher in der Studie behandelten Patienten, darunter 12 erwachsene und zwei pädiatrische Patienten.
Drei der 14 behandelten Patienten erreichten den Schwellenwert für ein Ansprechen (Responder), indem sie klinisch bedeutsame Verbesserungen der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) (LogMAR >0,3) erfuhren und konsistente Verbesserungen in zwei der folgenden drei zusätzlichen Endpunkte aufwiesen: Vollfeld-Sensitivitätstest (FST), Navigationsverlauf der Sehfunktion (VFN) oder Lebensqualität der Sehfunktion (VFQ). Eine Untersuchung der Ausgangsmerkmale der Patienten, die auf die Behandlung ansprachen, ergab, dass zwei der drei Patienten, die auf die Behandlung ansprachen, homozygot für die IVS26-Mutation waren (2/2; 100% der behandelten homozygoten Patienten). Im BRILLIANCE-Datensatz wurden keine anderen Ausgangsmerkmale identifiziert, die eine Vorauswahl der Responder-Patientenpopulation treffen könnten.
EDIT-101 wurde gut vertragen, es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen oder dosislimitierende Toxizitäten beobachtet. Die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht und für eine subretinale Verabreichung zu erwarten. Da LCA10-Patienten, die homozygot für die CEP290 IVS26-Mutation sind, eine geschätzte Population von ca. 300 Patienten in den USA darstellen, wird das Unternehmen dieses Programm nicht eigenständig weiterführen, sondern einen Kooperationspartner suchen, um die Entwicklung von EDIT-101 fortzusetzen.
Infolgedessen pausiert Editas Medicine die Aufnahme weiterer Patienten in die BRILLIANCE-Studie und wird die Langzeitbeobachtung aller bisher behandelten Patienten fortsetzen.
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Editas Medicine, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von potenziell transformativen genomischen Medikamenten zur Behandlung einer breiten Palette von schweren Krankheiten. Es hat eine proprietäre Gen-Editing-Plattform entwickelt, die auf der CRISPR-Technologie basiert. CRISPR verwendet einen Protein-Ribonukleinsäure (RNA)-Komplex, der aus einem Enzym besteht, entweder dem CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9) oder Cas12a (CRISPR von Prevotella und Francisella 1, auch bekannt als Cpf1), das an ein Ribonukleinsäure (RNA)-Leitmolekül gebunden ist, das eine bestimmte Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Sequenz erkennt. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von vivo verabreichten Gen-Editing-Medikamenten, bei denen das Medikament dem Patienten injiziert oder infundiert wird, um die Zellen in seinem Körper zu verändern. Sein führendes Programm, reni-cel, ist ein experimentelles Ex-vivo-Gen-Editing-Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD), einer schweren vererbten Blutkrankheit, die zu einem frühen Tod führt, und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT).