Der Vorstand der CSPC Pharmaceutical Group Limited gab bekannt, dass die erste mRNA-Lipid-Nanopartikel (LNP)-basierte Chimeric Antigen Receptor (CAR)-T-Zellinjektion (SYS6020) (das "Produkt"), die von der Gruppe entwickelt wurde, von der National Medical Products Administration der Volksrepublik China die Genehmigung für die Durchführung klinischer Studien in China erhalten hat. Das Produkt ist das erste mRNA-LNP-basierte Zelltherapieprodukt der Welt, das für klinische Studien zugelassen wurde. Durch die Expression eines CAR, das die BCMA-Antigene spezifisch erkennen kann, kann es dann gezielt BCMA-positive Zellen im Körper des Patienten abtöten, um therapeutische Zwecke zu erreichen.

Im Vergleich zu konventionellen CAR-T-Produkten hat das Produkt den Vorteil einer hohen Lebensfähigkeit der Zellen, eines hohen Prozentsatzes an CAR-positiven Zellen, eines geringen Risikos der Tumorigenität aufgrund der genomischen Integration und minimaler Nebenwirkungen wie dem Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS). Präklinische Studien haben gezeigt, dass das Produkt BCMA-Antigen-positive Myelomzellen signifikant abtöten kann und ein gutes Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil aufweist. Die Indikation für diese klinische Studienzulassung ist das Multiple Myelom (MM).

Darüber hinaus hat das Produkt das Potenzial, zur Behandlung von Autoimmunkrankheiten wie systemischem Lupus erythematodes (SLE) und Myasthenia gravis (MG) eingesetzt zu werden, was einen vielversprechenden klinischen Entwicklungswert darstellt. Die Zulassung des Produkts für die klinische Prüfung stellt den ersten bedeutenden Erfolg der Gruppe im Bereich der Zelltherapie dar, der eine solide Grundlage für die Entwicklung anderer zelltherapeutischer Produkte, wie z.B. in vivo-generierter CAR-T, bildet.