Der Partner von BioArctic AB (publ), Eisai, gab bekannt, dass der beratende Ausschuss für Arzneimittel für das periphere und zentrale Nervensystem (PCNS) der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) einstimmig beschlossen hat, dass die Daten der klinischen Phase-3-Studie Clarity AD von Eisai den klinischen Nutzen von LEQEMBI® (Lecanemab-irmb) 100 mg/ml intravenöse Injektion für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit (AD) bestätigen. LEQEMBI erhielt von der FDA am 6. Januar 2023 eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung der frühen Alzheimer-Krankheit. Das PDUFA-Aktionsdatum für die traditionelle Zulassung von LEQEMBI wurde auf den 6. Juli 2023 festgelegt, wobei die Prüfung als vorrangig eingestuft wurde.

Darüber hinaus bestätigten die Mitglieder des Gremiums das allgemeine Nutzen-Risiko-Profil von LEQEMBI, die klinische Aussagekraft der Daten und erörterten den Einsatz des Medikaments in bestimmten Untergruppen, darunter Apolipoprotein E (ApoE) e4 homozygote Patienten, Patienten, die eine gleichzeitige Behandlung mit gerinnungshemmenden Mitteln benötigen, und Patienten mit zerebraler Amyloid-Angiopathie. Die einstimmige Entscheidung des Gremiums unabhängiger Experten stützt sich auf den ergänzenden Zulassungsantrag für Biologika (sBLA), der Daten aus der großen globalen klinischen Bestätigungsstudie Clarity AD der Phase 3 von Eisai enthält. Die Clarity AD-Studie hat den vorgegebenen primären Endpunkt erreicht und eine statistisch hoch signifikante Verlangsamung des kognitiven und funktionellen Rückgangs (27%, p=0,00005) im Vergleich zu Placebo über 18 Monate gezeigt.

Hochgradig statistisch signifikante Behandlungseffekte wurden auch bei allen multikontrollierten sekundären Endpunkten beobachtet, die kognitive und funktionelle Veränderungen anhand anderer validierter Skalen untersuchten. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (>10%) in der LEQEMBI-Gruppe waren Infusionsreaktionen (LEQEMBI: 26,4%; Placebo: 7,4%), ARIA-H (kombinierte zerebrale Mikroblutungen, zerebrale Makroblutungen und oberflächliche Siderose; LEQEMBI: 17.3%; Placebo: 9,0%), ARIA-E (Ödeme/Effusion: 12,6%; Placebo: 1,7%), Kopfschmerzen (LEQEMBI: 11,1%; Placebo: 8,1%) und Sturz (LEQEMBl: 10,4%; Placebo: 9,6%). Die Infusionsreaktionen waren überwiegend leicht bis mittelschwer (Grad 1-2: 96%) und traten bei der ersten Dosis auf (75%).

Die Ergebnisse der Clarity AD-Studie wurden auf der Konferenz Clinical Trials on Alzheimer's Disease (CTAD) vorgestellt und gleichzeitig in der von Experten begutachteten medizinischen Fachzeitschrift The New England Journal of Medicine veröffentlicht. LEQEMBI, ein humanisierter monoklonaler Immunglobulin-Gamma-1 (IgG1)-Antikörper, der gegen aggregierte lösliche (protofibrillierte[1] und unlösliche Formen von Amyloid beta (Aß) gerichtet ist, erhielt am 6. Januar 2023 eine beschleunigte Zulassung und wurde am 18. Januar 2023 in den USA eingeführt. Die beschleunigte Zulassung basierte auf Daten der Phase 2b, die zeigten, dass LEQEMBI die Anhäufung von Aß-Plaques im Gehirn, ein entscheidendes Merkmal der Alzheimer-Krankheit, reduziert.

Die weitere Zulassung kann davon abhängen, ob sich der klinische Nutzen von LEQEMBI in der Bestätigungsstudie Clarity AD bestätigt. Der beratende Ausschuss stimmte zu, dass Clarity AD den klinischen Nutzen nachgewiesen hat. Das Aktionsdatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für die traditionelle Zulassung ist der 6. Juli 2023.

Eisai ist federführend bei der Entwicklung von Lecanemab und den Zulassungsanträgen weltweit, wobei Eisai und Biogen das Produkt gemeinsam vermarkten und vermarkten und Eisai die endgültige Entscheidungsbefugnis hat. BioArctic hat das Recht, Lecanemab in der nordischen Region zu vermarkten. Eisai und BioArctic bereiten sich derzeit auf eine gemeinsame Vermarktung in der Region vor.