Pfizer Inc. und Beam Therapeutics Inc. gaben eine exklusive vierjährige Forschungskooperation bekannt, die sich auf In-vivo-Base-Editing-Programme für drei Zielmoleküle für seltene genetische Erkrankungen der Leber, der Muskeln und des zentralen Nervensystems konzentriert. Die Base-Editing-Programme, die im Rahmen der Zusammenarbeit evaluiert werden sollen, werden Beams firmeneigene In-vivo-Verabreichungstechnologien nutzen, die Boten-RNA (mRNA) und Lipid-Nanopartikel (LNP) verwenden, um Base-Editoren in die Zielorgane zu bringen. Durch die Kombination dieser Technologien mit Pfizers bewährter Erfahrung in der Entwicklung und Herstellung von Medikamenten und Impfstoffen soll diese Zusammenarbeit potenziell transformative Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten voranbringen. Beams firmeneigene Base-Editing-Technologien sollen eine neue Klasse von genetischen Präzisionsarzneimitteln ermöglichen, die auf eine einzelne Base im Genom abzielen, ohne einen Doppelstrangbruch in der DNA zu verursachen. Dieser Ansatz zielt auf eine präzisere und effizientere Bearbeitung im Vergleich zu herkömmlichen Gen-Editing-Methoden ab, bei denen gezielt doppelsträngige Brüche in der DNA erzeugt werden, was zu potenziellen Problemen im Zusammenhang mit unerwünschten DNA-Veränderungen führt. Im Rahmen der Kooperationsvereinbarung wird Beam alle Forschungsaktivitäten bis hin zur Auswahl von Entwicklungskandidaten für drei ungenannte Zielmoleküle durchführen, die nicht in Beams bestehenden Programmen enthalten sind. Pfizer kann sich für exklusive, weltweite Lizenzen für jeden Entwicklungskandidaten entscheiden und ist dann für alle Entwicklungsaktivitäten sowie für mögliche Zulassungen und die Vermarktung jedes dieser Kandidaten verantwortlich. Beam hat das Recht, nach Abschluss der Phase-1/2-Studien gegen Zahlung einer Optionsausübungsgebühr eine globale Vereinbarung über die gemeinsame Entwicklung und Vermarktung eines im Rahmen der Zusammenarbeit lizenzierten Programms abzuschließen, nach der Pfizer und Beam die Nettogewinne sowie die Entwicklungs- und Vermarktungskosten im Verhältnis 65%/35% (Pfizer/Beam) teilen würden.