Pfizer und Beam gehen exklusive Multi-Target-Forschungskooperation ein, um neuartige in-vivo-Base-Editing-Programme für eine Reihe seltener Krankheiten voranzutreiben
Am 10. Januar 2022 um 12:00 Uhr
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Pfizer Inc. und Beam Therapeutics Inc. gaben eine exklusive vierjährige Forschungskooperation bekannt, die sich auf In-vivo-Base-Editing-Programme für drei Zielmoleküle für seltene genetische Erkrankungen der Leber, der Muskeln und des zentralen Nervensystems konzentriert. Die Base-Editing-Programme, die im Rahmen der Zusammenarbeit evaluiert werden sollen, werden Beams firmeneigene In-vivo-Verabreichungstechnologien nutzen, die Boten-RNA (mRNA) und Lipid-Nanopartikel (LNP) verwenden, um Base-Editoren in die Zielorgane zu bringen. Durch die Kombination dieser Technologien mit Pfizers bewährter Erfahrung in der Entwicklung und Herstellung von Medikamenten und Impfstoffen soll diese Zusammenarbeit potenziell transformative Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten voranbringen. Beams firmeneigene Base-Editing-Technologien sollen eine neue Klasse von genetischen Präzisionsarzneimitteln ermöglichen, die auf eine einzelne Base im Genom abzielen, ohne einen Doppelstrangbruch in der DNA zu verursachen. Dieser Ansatz zielt auf eine präzisere und effizientere Bearbeitung im Vergleich zu herkömmlichen Gen-Editing-Methoden ab, bei denen gezielt doppelsträngige Brüche in der DNA erzeugt werden, was zu potenziellen Problemen im Zusammenhang mit unerwünschten DNA-Veränderungen führt. Im Rahmen der Kooperationsvereinbarung wird Beam alle Forschungsaktivitäten bis hin zur Auswahl von Entwicklungskandidaten für drei ungenannte Zielmoleküle durchführen, die nicht in Beams bestehenden Programmen enthalten sind. Pfizer kann sich für exklusive, weltweite Lizenzen für jeden Entwicklungskandidaten entscheiden und ist dann für alle Entwicklungsaktivitäten sowie für mögliche Zulassungen und die Vermarktung jedes dieser Kandidaten verantwortlich. Beam hat das Recht, nach Abschluss der Phase-1/2-Studien gegen Zahlung einer Optionsausübungsgebühr eine globale Vereinbarung über die gemeinsame Entwicklung und Vermarktung eines im Rahmen der Zusammenarbeit lizenzierten Programms abzuschließen, nach der Pfizer und Beam die Nettogewinne sowie die Entwicklungs- und Vermarktungskosten im Verhältnis 65%/35% (Pfizer/Beam) teilen würden.
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Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das präzise genetische Medikamente durch Base Editing entwickelt. Die Basis der Gen-Editierungstechnologien des Unternehmens ist das Base Editing, eine Technologie, die präzise, vorhersehbare und effiziente Veränderungen an einzelnen Basen in bestimmten Genomsequenzen ermöglicht, ohne dabei doppelsträngige Brüche in der Desoxyribonukleinsäure zu verursachen. Die Hauptprogramme des Unternehmens konzentrieren sich auf die Sichelzellenkrankheit und den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Das Unternehmen treibt auch Programme für andere genetische Krankheiten sowie für die Immunologie/Onkologie voran. Zu seinen wichtigsten Programmen gehören BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302, BEAM-301 und BEAM-201. BEAM-101 ist eine patientenspezifische, autologe hämatopoetische Stammzelltherapie (HSC). ESCAPE ist ein potenziell nicht-genotoxischer Ansatz für die HSZ-Transplantation. BEAM-302 ist eine auf die Leber abzielende Lipid-Nanopartikel-Formulierung von Base-Editing-Reagenzien. BEAM-201 ist ein Anti-CD7 CAR-T Produktkandidat.
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