Die Bausch + Lomb Corporation und die Novaliq GmbH gaben bekannt, dass Ophthalmology, die Fachzeitschrift der American Academy of Ophthalmology, die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie GOBI veröffentlicht hat, die eine von zwei zulassungsrelevanten Phase-3-Studien für NOV03 (Perfluorhexyloctan) ist. NOV03 wird zur Behandlung der Anzeichen und Symptome des trockenen Auges (DED) in Verbindung mit einer Dysfunktion der Meibomschen Drüse (MGD) untersucht. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat NOV03 ein Aktionsdatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) am 28. Juni 2023 zugewiesen.

DED ist eine der häufigsten Erkrankungen der Augenoberfläche, wobei MGD eine der Hauptursachen für die Entstehung und das Fortschreiten der Erkrankung ist und etwa neun von 10 Menschen mit DED betrifft. DED aufgrund von MGD wird durch eine mangelhafte Lipidschicht im Tränenfilm verursacht, die zu einer erhöhten Tränenverdunstung führt. Derzeit gibt es in den Vereinigten Staaten keine zugelassenen verschreibungspflichtigen Augentropfen, die für DED in Verbindung mit MGD geeignet sind.

Die Daten der multizentrischen, randomisierten, mit hypotoner Kochsalzlösung kontrollierten, doppelt maskierten GOBI-Studie der Phase 3 basierten auf den Ergebnissen von 597 Probanden im Alter von 18 Jahren und älter, die randomisiert entweder viermal täglich mit NOV03 oder viermal täglich mit hypotoner Kochsalzlösung behandelt wurden (n=303 NOV03; n=294 Kochsalzlösung). Die beiden primären Endpunkte waren die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8 (Tag 57 ± 2) in Bezug auf die Gesamtfärbung der Hornhaut mit Fluorescein (tCFS) und die Bewertung der Augentrockenheit auf der visuellen Analogskala (VAS). Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehörten die Veränderung des VAS-Scores für Augentrockenheit und tCFS in Woche 2 (Tag 15 ± 1) sowie der VAS-Score für Augenbrennen/-stechen und die zentrale Hornhautfluoresceinverfärbung (cCFS) in Woche 8 gegenüber dem Ausgangswert. Signifikante Verbesserungen gegenüber

hypotoner Kochsalzlösung wurden bereits am Tag 15 festgestellt. Die wichtigsten Daten sind: Primäre Endpunkte: In Woche 8 war die Veränderung der tCFS gegenüber dem Ausgangswert in der NOV03-Gruppe statistisch signifikant größer als in der Kontrollgruppe mit Kochsalzlösung (kleinste quadratische [LS] mittlere Behandlungsdifferenz, -0,97; (95%-Konfidenzintervall [CI]: -1,40 vs. -0,55) (P < 0,001)).

In Woche 8 war der VAS-Score für Augentrockenheit in der NOV03-Gruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe statistisch signifikant verbessert (LS mittlerer Behandlungsunterschied, -7,6; (95% CI: -11,8 vs. -3,4) (P < 0,001). Wichtige sekundäre Endpunkte: In Woche 2 (Tag 15) waren tCFS und der VAS-Score für Augentrockenheit im Vergleich zur Kochsalzlösung statistisch signifikant, mit einem LS-Mittelwert der Behandlungsdifferenz (95% CI) für die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei tCFS von -0,6 (-0,9, -0,2) (P < 0,01) und dem VAS-Score von -4,7 (-8,2, -1,2) (P < 0,01).

In Woche 8 waren auch der VAS-Score für Brennen/Stechen und das cCFS günstig für die NOV03-Gruppe, mit einer mittleren LS-Behandlungsdifferenz (95% CI) für die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim VAS-Score für Brennen/Stechen von -5,5 (-9,5, -1,6) (P < 0,01) und beim cCFS von -0,2 (-0,4, -0,1) (P < 0,01). In der Studie wurde NOV03 gut vertragen. Nur bei wenigen Probanden traten okuläre unerwünschte Ereignisse (AEs) (9,6% NOV03-Gruppe, 7,5% Kontrollgruppe) oder behandlungsbedingte okuläre AEs (6,3% NOV03-Gruppe, 3,1% Kontrollgruppe) auf. Die meisten SARs waren von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die häufigsten SARs (Häufigkeit 1%) in der NOV03-Gruppe waren verschwommenes Sehen, meist leicht und vorübergehend (3,0% vs. 0,3%), Schmerzen an der Einstichstelle (1,0% vs. 1,0%) und Augenausfluss (1,0% vs. 0,0%). Augenbedingte Nebenwirkungen führten bei einem Probanden in der NOV03-Gruppe (Augenreizung) und bei drei Probanden in der Kochsalzlösung-Gruppe (Bindehautentzündung, trockenes Auge, punktförmige Keratitis) zum Abbruch der Behandlung.