AN2 Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in seiner zulassungsrelevanten klinischen Phase-2/3-Studie zur Untersuchung von einmal täglich oral verabreichtem Epetraborol zur Behandlung von therapierefraktären Lungenerkrankungen durch Mycobacterium avium complex (MAC), der häufigsten Form von nichttuberkulösen Mykobakterien (NTM), untersucht wurde. AN2 Therapeutics ist der Ansicht, dass überzeugende Daten aus dieser entscheidenden klinischen Phase-2/3-Studie es dem Unternehmen ermöglichen könnten, die Zulassung von Epetraborol bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) über den Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal drugs (LPAD) und in anderen Regionen zu beantragen. Im Rahmen des LPAD-Wegs kann die FDA neue antibakterielle Medikamente zur Behandlung schwerer bakterieller Erkrankungen bei Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf, für die es nur wenige oder keine wirksamen bakteriellen Medikamente gibt, zulassen und prüfen, was zu einer Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags auf der Grundlage einer gestrafften Entwicklung führen kann.

Epetraborol hat von der FDA den Status eines Qualified Infectious Disease Product und den Fast-Track-Status für die behandlungsresistente MAC-Lungenerkrankung sowie den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von durch NTM verursachten Infektionen erhalten. Über die Epetraborol-Pivotalstudie der Phase 2/3 (EBO-301): Diese doppelblinde, placebokontrollierte Überlegenheitsstudie verwendet ein adaptives Design, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Epetraborol bei Patienten mit therapierefraktärer MAC-Lungenerkrankung zu untersuchen. Insgesamt sollen in diese multizentrische Studie etwa 314 Patienten in Nordamerika, Europa und möglicherweise in anderen Regionen aufgenommen werden.

Der Phase-2-Teil der Studie (n=80) wird das klinische Ansprechen anhand verschiedener von den Patienten berichteter Ergebnisse bewerten sowie die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Epetraborol in Kombination mit einem optimierten Hintergrundregime (OBR) im Vergleich zu Placebo in Kombination mit einem OBR bestimmen. Die Ergebnisse der Phase 2 werden genutzt, um die klinischen Messgrößen für das Ansprechen im Phase-3-Teil der Studie zu ermitteln und die endgültige Stichprobengröße zu bestätigen. Das primäre Ziel des Phase-3-Teils der Studie (n˜ 234) besteht darin festzustellen, ob Epetraborol plus ein OBR, das aus zwei oder mehr Standardmedikamenten besteht, einem Placebo plus einem OBR überlegen ist.

Das Unternehmen geht davon aus, dass es Mitte 2023 erste Daten aus dem Phase-2-Teil der Studie und Mitte 2024 aus dem Phase-3-Teil der Studie vorlegen kann, vorbehaltlich etwaiger Anpassungen der Stichprobengröße.