Abeona Therapeutics erhält Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für
ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B


NEW YORK und CLEVELAND, 20. Januar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) --

  * ABO-101, das dritte AAV-Gentherapieprogramm von Abeona, erhält von der
    Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Status
  * Die Rekrutierung für klinische Studien beginnt voraussichtlich im zweiten
    Quartal 2017
  * In einer prospektiven Verlaufsstudie mit 25 Patienten wurde die
    Ergebnismessung der Wirksamkeit festgelegt
  * FDA hat bereits zuvor den Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status
    erteilt

Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im
Bereich der klinischen Forschung mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von
Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass
es vom Komittee für Orphan Drugs der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den
Orphan-Drug-Status (EMA/OD/226/16) für ABO-11 erhalten hat. ABO-11 ist das
Gentherapieprogramm von Abeona zur Behandlung von Kindern, die am Sanfilippo-
Syndrom Typ B (MPS IIIB) leiden. Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene
autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die eine Abnahme der neurokognitiven
Funktionen, den Verlust der Sprache und den Verlust der Mobilität verursacht und
zum vorzeitigen Tod bei Kindern führt.

"Diese Zuerkennung baut auf unserem kommerziellen Portfolio an AAV-Gentherapien
auf, die von der FDA und EMA den Orphan-Drug-Status erhalten haben, und ist eine
wichtige Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung dieser
Produkte für stark unterversorgte Patientengruppen", sagte Timothy J. Miller,
Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Das Erreichen dieses
Status wäre ohne die Mitwirkung von Dr. Doug McCarty und Dr. Haiyan Fu, Forscher
am Nationwide Children's Hospital, der Stop Sanfilippo Fundacion, der Fundacion
Sanfilippo B, der Red Sanfilippo Fundacion, der Sanfilippo Children's Research
Foundation, Ben's Dream, der Sanfilippo Medical Research Foundation, dem Team
Sanfilippo und der National MPS Society USA nicht möglich gewesen."

ABO-101 hat im Vorfeld bereits von der U.S. Food and Drug Administration (FDA)
den Orphan-Drug-Status in den USA sowie den Status "Rare Pediatric Disease"
(seltene pädiatrische Erkrankung) erhalten, der Voraussetzung für das PRV-
Verfahren (Priority Review Voucher, Zusage für zukünftiges beschleunigtes
Zulassungsverfahren der FDA) ist. Die FDA hat die Genehmigung zur Untersuchung
des neuen Arzneimittels (Investigational New Drug, IND) in einer klinischen
Phase-1/2-Studie erteilt. Die Rekrutierung für die Studie beginnt
voraussichtlich im zweiten Quartal 2017.

Über die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status durch die Europäische Union (EU):
Die Europäische Kommission erteilt den Orphan-Drug-Status, um Anreize für die
Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung, Prävention oder Diagnose seltener
Erkrankungen oder Leiden zu schaffen, von denen nicht mehr als 5 von 10.000
Personen in der Europäischen Union betroffen sind. Die Zuerkennung des Orphan-
Drug-Status bietet Abeona Anreize und Vorteile in der EU, darunter
Protokollunterstützung, niedrigere Gebühren und Marktwettbewerbsschutz, sobald
ABO-101 für die Behandlung von Patienten mit MPS IIIB zugelassen ist.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)
Gentherapie des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung
von MPS III (des Sanfilippo-Syndroms). Sie umfasst die einmalige intravenöse
Applikation einer normalen Kopie des Naglu-Gens in Zellen des zentralen
Nervensystems und der peripheren Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen der
genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. Nach einer
Einzeldosis von ABO-101 in präklinischen Sanfilippo-Modellen induzierte ABO-101
die Zellen im zentralen Nervensystem und den peripheren Organen zur Produktion
des fehlenden Enzyms und zum Abbau des zugrunde liegenden krankhaften
Zuckerspeichers (Glykosaminoglykane, GAG) in den Zellen. In präklinischen In-
vivo-Wirksamkeitsstudien zur Sanfilippo-Syndrom-Behandlung konnten funktionale
Vorteile nachgewiesen werden, die über mehrere Monate nach der Behandlung
anhielten. Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich normalisierte
Zell- und Organfunktion, beseitigte kognitive Störungen über mehrere Monate nach
der Arzneimittelverabreichung hinweg, erhöhte die neuromuskuläre Funktion und
normalisierte die Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der Behandlung im
Vergleich zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese Ergebnisse wurden bei
Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf hindeutet, dass eine AAV-
Behandlung für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom geeignet sein könnte.
Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-Gentherapien zur Behandlung des
Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in mehreren, von Experten geprüften
wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht.

Über das Sanfilippo-Syndrom (oder Mukopolysaccharidose): Mucopolysaccharidose
(MPS) Typ III (das Sanfilippo-Syndrom) ist eine Gruppe von vier vererbbaren
Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen. Die Gendefekte werden als
Subtyp A, B, C oder D unterschieden und verursachen Enzymdefekte, die zu einer
abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im Körpergewebe
führen. MPS III gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von
seltenen erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte
oder unzureichende Funktion der Lysosomen zurückzuführen sind.
Mukopolysaccharide (Glykosaminoglykane, GAG) sind lange Ketten von
Zuckermolekülen, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen. In einem
kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und zum
Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein
wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mucopolysaccharide. Die nur zum
Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und
führen zu fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS
III werden durch die Speicherung von GAG im zentralen Nervensystem,
einschließlich Gehirn und Rückenmark, und anderen Geweben verursacht, was zum
Abbau der kognitiven Fähigkeiten, motorischen Störungen bis hin zum Tod führen
kann. Es gibt keine Heilung für MPS III und die Behandlungen sind weitgehend
unterstützende Therapien.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im
Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche
Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona
gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um
AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des
Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101
(genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis
bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine
Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose
(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen
neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-
Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten
Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener
Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten
Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die
Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-
Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter
www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von
Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils
gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Hierzu gehört unter
anderem unsere Ansicht, dass die Zuerkennung durch die EMA eine wichtige
Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung unserer Produkte
für stark unterversorgte Patientengruppen ist. Diese Aussagen unterliegen
zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende
Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit,
Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Fähigkeit, unsere klinische
Studien erfolgreich fortzuführen, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die
Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit,
erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die
Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen
wirtschaftlichen Bedingungen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit
in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen
Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde
SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das
Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung
enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um
Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser
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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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