Abeona Therapeutics Inc. gab eine mündliche Präsentation zusätzlicher Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-VIITALo-Studie des Unternehmens bekannt, in der das Prüfpräparat EB-101 zur Behandlung der rezessiven dystrophen Epidermolysis bullosa (RDEB) untersucht wird. Die Präsentation der Daten erfolgte am 11. Mai 2023 während der ersten Tagung der International Societies for Investigative Dermatology (ISID) in Tokio, Japan. Menschen mit RDEB haben einen Defekt im COL7A1-Gen, wodurch sie nicht in der Lage sind, funktionierendes Typ-VII-Kollagen zu produzieren, das für die Verankerung der dermalen und epidermalen Schichten der Haut notwendig ist.

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für RDEB. EB-101 ist eine autologe, gentechnisch hergestellte Zelltherapie, die derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophen Epidersolysis bullosa (R DEB) entwickelt wird, einer seltenen Bindegewebserkrankung ohne zugelassene Therapie. Die entscheidende Phase-3-Studie VIitalo ist eine randomisierte klinische Studie, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von EB-101 bei 43 großen chronischen Wundpaaren bei 11 Probanden mit RDEB untersucht wurde.

Bei der Behandlung mit EB-101 wird das funktionsfähige COL7A1-Gen mittels Gentransfer in die eigenen Hautzellen des Patienten (Keratinozyten und seine Proteine) eingebracht und diese Zellen dem Patienten zurücktransplantiert. EB-101 wird auf seine Fähigkeit untersucht, die normale Expression von Kollagen Typ VII zu ermöglichen und die Wundheilung zu erleichtern. EB-101 wurde von der amerikanischen FDA als Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft.

Abeona stellt EB-101 für die VIITAL-Studie in seiner voll integrierten Produktionsstätte für Gen- und Zelltherapie in Cleveland, Ohio, her. EB-101 ist ein Prüfpräparat, das noch nicht von der FDA zugelassen ist.