Telefonkonferenz für Anleger am Dienstag, 27. März um 10.00 Uhr ET

NEW YORK und CLEVELAND (USA), 19. März 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmazieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, hat heute seine Finanzergebnisse für das 4. Quartal bekanntgegeben. Das Unternehmen führt am Dienstag, 27. März um 10.00 Uhr amerikanischer Ostküstenzeit eine Telefonkonferenz durch, um Anleger über aktuelle klinische Entwicklungen und den Jahresabschluss auf den neuesten Stand zu bringen. Interessenten sind eingeladen, über die Telefonnummern 877-407-9210 (gebührenfrei innerhalb der USA) oder +1 201-689-8049 (international) an der Telefonkonferenz teilzunehmen.

"Dieses Jahr wurde durch mehrere prägende Ereignisse in der Unternehmensgeschichte gekennzeichnet - unter anderem durch die Fortschritte unserer zwei wichtigsten klinischen Programme, EB-101 bei Epidermolysis bullosa und ABO-102 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und durch Beginn unseres dritten klinischen Programms, ABO-101 bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Die überzeugenden Sicherheits- und Biopotenzdaten, die in unseren drei aktiven klinischen Prüfungen beobachtet werden konnten, und die strategische Initiative, eine eigene kommerzielle GMP-Produktionsanlage zu errichten, stärkt unsere Position bei der Entwicklung von Gen- und Zelltherapien weiter, um diese verheerenden und seltenen Kinderkrankheiten behandeln zu können", sagte Dr. Timothy J. Miller, President und CEO.

Zusammenfassung der Finanzergebnisse für das 4. Quartal und das Geschäftsjahr 2017:

  • Liquidität: Der Wert der Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktgängigen Wertpapiere betrug zum 31. Dezember 2017 137,8 Mio. USD-Dollar, verglichen mit 56,5 Mio. US-Dollar zum 30. September 2017. Der Mittelabfluss aus laufender Geschäftstätigkeit in den zwölf Monaten zum 31. Dezember 2017 betrug 22,9 Mio. US-Dollar, verglichen mit 13,0 Mio. US-Dollar im gleichen Zeitraum 2016, ein Anstieg um 9,9 Mio. US-Dollar.

  • Öffentliches Angebot: Während des 4. Quartals schloss Abeona am 19. Oktober ein garantiertes öffentliches Zeichnungsangebot von 5.750.000 Stammaktien zum Emissionspreis von 16,00 US-Dollar pro Aktie. Der Bruttoerlös für das Unternehmen betrug 92 Mio. US-Dollar vor Abzug der Emissionsabschläge, Provisionen und geschätzten Ausgabekosten, die vom Unternehmen zu zahlen sind.

  • Umsatz: Der Umsatz betrug im 4. Quartal 2017 215.000 US-Dollar, verglichen mit 256.000 US-Dollar im 4. Quartal 2016. Der Umsatz in den zwölf Monaten zum 31. Dezember 2017 betrug 837.000 US-Dollar, verglichen mit 889.000 US-Dollar im gleichen Zeitraum 2016. Der Umsatz bestand aus einer Kombination von Lizenzgebühren für vermarktete Produkte, vornehmlich MuGard®, und der Realisierung abgegrenzter Umsatzerlöse mit Bezug auf Vorauszahlungen aus frühen Lizenzvereinbarungen.
  • Verlust pro Aktie: Der Verlust pro Aktie betrug im 4. Quartal 2017 0,19 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie von 0,18 US-Dollar im Vergleichszeitraum 2016. Der Verlust pro Aktie betrug in den zwölf Monaten zum 31. Dezember 2017 0,66 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie von 0,64 US-Dollar im gleichen Zeitraum 2016.

Aktuelle Geschäftserfolge von Abeona:

  • 15. März 2018 Erhalt des Status als Arzneimittel für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation) für die ABO-202-Gentherapie bei infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (CLN1)
  • 12. Februar 2018 Erhalt des Status als Arzneimittel für seltene Leiden von der FDA (Orphan Drug Designation) für das ABO-202-Programm bei infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (CLN1)
  • 8. Februar 2018 Bericht mit den wichtigsten Daten zur Phase I/II-Gentherapie-Studie zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Die Ergebnisse zu ABO-102, die auf dem WORLDSymposium zu lysosomalen Erkrankungen präsentiert wurden, zeigten eine wesentliche zeit- und dosisabhängige Verringerung der zugrunde liegenden Krankheitspathologie, einschließlich verringerter GAG-Spiegel in der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) und im Urin (Heparansulfat-Fragmente) sowie verringerte Lebervolumina
    -  Nachweis einer Verbesserung der kognitiven Leistungsfähigkeit sechs Monate nach der Behandlung in Kohorte 2 und ein Jahr nach der Behandlung in Kohorte 1
    -  Das Unternehmen erhält die Genehmigung von der FDA, das Aufnahmealter auf sechs Monate abzusenken.
  • 7. Februar 2018 Bericht über erste Sicherheits- und Biopotenzsignale in Bezug auf die klinische Gentherapiestudie zum Sanfilippo-Syndrom (MPS IIIB)
    -  ABO-101 ist gut verträglich und zeigt frühe Biopotenzsignale mit erheblichen krankheitsspezifischen Heparansulfat (HS)-Reduktionen in der Rückenmarksflüssigkeit, im Urin und im Plasma sowie einen mehr als 300-fachen Anstieg der NAGLU-Enzymaktivität beim ersten Patienten 30 Tage nach der Injektion
  • 29. Januar 2018 Erhalt des Status als fortschrittliche Therapie im Rahmen der regenerativen Medizin von der FDA (Regenerative Medicine Advanced Therapy) für EB-101 bei Epidermolysis bullosa.
  • 20. Dezember 2017 Aufnahme des ersten Patienten in die klinische Studie der Phase I/II zu ABO-101 bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)
  • 9. November 2017 Aufnahme des ersten Patienten in der laufenden klinischen Studie der Phase I/II zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)
  • 16. Oktober 2017 Bekanntgabe einer Zuwendung in Höhe von 13,85 Mio. US-Dollar von führenden Sanfilippo-Syndrom-Stiftungen für die klinische Entwicklung von MPSIII-Gentherapien
  • 11. Oktober 2017 Aufnahme der ersten zwei Patienten in der erweiterten Kohorte 3 der klinischen Studie der Phase I/II zum Sanfilippo-Syndrom (MPS IIIA)
  • 6. Oktober 2017 Bekanntgabe der wichtigsten nach einem Jahr gesammelten Daten der ABO-102-Studie zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) beim von der Alliance for Regenerative Medicine veranstalteten Cell & Gene Meeting on the Mesa.
  • 4. Oktober 2017 Abeona hat den Grundstein für seine kommerzielle GMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapien gelegt.

"2017 war ein transformatives Jahr für Abeona. Wir haben wesentliche Fortschritte mit Bezug auf unser Ziel gemacht, eine starke Führungsposition in der Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten sowie bei den diesbezüglichen Herstellungstechnologien und -möglichkeiten aufzubauen", sagte Executive Chairman Steven H. Rouhandeh. "Die Dynamik wird sich im Jahr 2018 fortsetzen, mit der fortdauernden Aufnahme von Patienten in die Hochdosis-Kohorte unserer klinischen Studie der Phase I/II zu ABO-102 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) neben dem klinischen und regulatorischen Fortschritt mit Bezug auf die Überführung unseres Programms zu Epidermolysis bullosa in eine Zulassungsstudie der Phase III und der zusätzlichen Arbeit an unserer firmeneigenen AIM(TM)-Vektorplattform.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmazieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, Zu den führenden Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform, AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Anlegerkontakt:
Christine Silverstein
SVP, Investor Relations & Finance
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Medienkontakt:
Lynn Granito
Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

Diese Pressemitteilung enthält einige Aussagen, die im Sinne von § 27a des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung als zukunftsgerichtet angesehen werden und mit denen Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen. Diese Aussagen umfassen, ohne Einschränkung, Aussagen über unsere Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, unsere Pläne zur fortgesetzten Entwicklung und Internationalisierung unserer klinischen Programme, dass Patienten weiterhin identifiziert und in die klinische Studie zu EB-101 aufgenommen, im Rahmen dieser behandelt und beobachtet werden und dass Studien weiterhin zeigen, dass EB-101 gut verträglich ist und wesentliche Verbesserungen bei der Wundheilung bieten könnte und wir planen, Anfang nächsten Jahres eine Phase III-Zulassungsstudie zu starten, dass wir kürzlich die Aufnahme in unser MPS IIIB-Programm begonnen haben, und unsere Erwartung, dass wir unsere Gentherapie für MPS IIIA-Patienten weiterentwickeln. Diese Aussagen gelten vorbehaltlich einer Vielzahl von Risiken und Unwägbarkeiten, einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, die Lizenzen für jegliche Technologie zu sichern, die für die Vermarktung unserer Produkte notwendig ist, der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen zu erreichen oder zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, unserem Glauben, dass die ersten Signale von Biopotenz und klinischer Aktivität, die darauf hinweisen, dass ABO-102 die Zielgewebe im ganzen Körper einschließlich des zentralen Nervensystems, erfolgreich erreicht hat, und die größeren Verringerungen des GAG-Spiegels in der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) unsere Herangehensweise an die intravenöse Verabreichung bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom unterstützen, Risiken, die mit der Datenanalyse und -berichterstattung in Zusammenhang stehen, und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und anderen vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen, die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, anzupassen oder dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung vorgefallen oder eingetreten sind, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig.


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Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire

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