Abeona Therapeutics Inc. gab bekannt, dass weitere Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VIITALo mit EB-101 zur Behandlung der rezessiven dystrophen Epidermolysis bullosa (RDEB) für eine mündliche Präsentation auf der ersten Tagung der International Societies for Investigative Dermatology (ISID), die vom 10. bis 13. Mai 2023 in Tokio, Japan, stattfinden wird, akzeptiert wurden. Abeona hat bereits im November 2022 positive erste Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit aus der VIITAL-Studie veröffentlicht. Abstract Nummer 806 mit dem Titel, oResults from VIITAL: A phase 3, randomized, intrapatient-controlled trial of an investigational collagen type VII geneucorrected autologous cell therapy, EB-101, for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB),o wird von Jean Tang, M.D., Ph.D., Professor of Dermatology, Stanford University School of Medicine und Principal Investigator der VIITAL-Studie während einer Sitzung am 11. Mai 2023 zwischen 13:15 und 15:45 Uhr japanischer Standardzeit vorgestellt.

Rezessive dystrophe Epidermolysis Bullosa: Die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB) ist eine seltene Bindegewebserkrankung, die durch schwere Hautwunden gekennzeichnet ist, die Schmerzen verursachen und zu systemischen Komplikationen führen können, die die Dauer und Qualität des Lebens beeinträchtigen. Menschen mit RDEB haben einen Defekt im COL7A1-Gen, wodurch sie nicht in der Lage sind, funktionierendes Kollagen vom Typ VII zu produzieren, das für die Verankerung der dermalen und epidermalen Schichten der Haut notwendig ist. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für RDEB.

EB-101: EB-101 ist eine autologe, gentechnisch hergestellte Zelltherapie, die derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophen Epidermolysis bullosa (RDEB) entwickelt wird, einer seltenen Bindegewebserkrankung ohne zugelassene Therapie. Die zulassungsrelevante Phase-3-Studie VIITALo ist eine randomisierte klinische Studie, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von EB-101 bei 43 großen chronischen Wundpaaren bei 11 Patienten mit RDEB untersucht wurde. Bei der Behandlung mit EB-101 wird das funktionsfähige COL7A1-Gen mittels Gentransfer in die eigenen Hautzellen des Patienten (Keratinozyten und deren Vorläuferzellen) eingebracht und diese Zellen dem Patienten zurücktransplantiert.

EB-101 wird auf seine Fähigkeit untersucht, die normale Expression von Kollagen Typ VII zu ermöglichen und die Wundheilung zu erleichtern. EB-101 wurde von der US-FDA als Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft. Abeona stellt EB-101 für die VIITAL-Studie in seiner voll integrierten Produktionsstätte für Gen- und Zelltherapie in Cleveland, Ohio, her.

EB-101 ist ein Prüfpräparat, das noch nicht von der FDA zugelassen ist.