United Therapeutics Corporation verkündet historische Erfolge in ihren Xenotransplantationsprogrammen
Am 21. Januar 2022 um 12:00 Uhr
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United Therapeutics Corporation (UT) gab bekannt, dass der weltweit erste Empfänger eines genetisch veränderten xenotransplantierten Organs, UTs UHeart, einen zweiwöchigen Meilenstein erreicht hat. Chirurgen der University of Maryland School of Medicine (UMSOM) berichten, dass sich die kardiovaskuläre Situation des Patienten nach der Operation weiter verbessert hat und das Organ normal funktioniert. Darüber hinaus wurde die erste von Experten begutachtete Veröffentlichung eines ähnlich gen-editierten Xenotransplantats, UTs UKidney, in einem menschlichen präklinischen Modell an der University of Alabama at Birmingham Marnix E. Heersink School of Medicine (UAB) wurde im American Journal of Transplantation veröffentlicht. Diese wichtigen medizinischen Meilensteine folgen auf die historische Transplantation von UTs UThymoKidney im September 2021 an der New York University Langone Health (NYU). Dieses präklinische Modell am Menschen bewies zum ersten Mal, dass UTs GalSafe-Schwein in modifizierter Form die nächstgelegenen immunologischen Barrieren der Xenotransplantation überwinden kann. Das GalSafe-Schwein wurde im Dezember 2020 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die menschliche Ernährung und als potenzielle Quelle für biomedizinische Zwecke zugelassen. Diese Errungenschaften beruhen auf der Entwicklung gentechnisch veränderter Schweine durch die UT-Tochter Revivicor, die als Organspender für Menschen dienen sollen, die keine menschlichen Organe erhalten können. Lieferung von Organen per Drohne. Im Oktober 2021 wurde im Toronto General Hospital zum ersten Mal eine transplantierte Lunge mit einer elektrischen Drohne ausgeliefert, was die Machbarkeit des Ziels von UT demonstriert, seine transplantierbaren Organe mit Flugzeugen zu liefern, die keinen CO2-Fußabdruck hinterlassen; und Ex-vivo-Lungenperfusion. Mehr als 200 menschliche Spenderlungen wurden erfolgreich transplantiert, nachdem sie von der UT-Tochter Lung Bioengineering in ihren Einrichtungen in Silver Spring, Maryland, und auf dem Campus der Mayo Clinic in Jacksonville, Florida, vor der Entsorgung gerettet worden waren. Dr. Rothblatt wies darauf hin, dass Hunderte von Menschen wichtige Beiträge zu den jüngsten Xenotransplantationserfolgen von UT geleistet haben, und als Leiterin des Projekts wollte sie drei wichtige Mentoren öffentlich würdigen: Dr. Tom Starzl, der bis zu seinem Tod im Jahr 2017 dem wissenschaftlichen Beirat von UT angehörte und lehrte, wie der Körper dazu gebracht werden kann, Xenotransplantate zu tolerieren; Sir Magdi Yacoub, der weiterhin dem wissenschaftlichen Beirat von UT angehört und das Unternehmen durch mehrere Transplantationstechnologien führt; und Dr. Craig Venter, dessen Team bei Synthetic Genomics (jetzt UTs Exponential Biotherapeutic Engineering Group) wesentliches Fachwissen im Bereich der Gentechnik bei Schweinen beisteuerte.
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United Therapeutics Corporation ist ein pharmazeutisches Unternehmen. Es vermarktet und vertreibt kommerzielle Therapien zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH): Tyvaso DPI (Treprostinil) Inhalationspulver (Tyvaso DPI); Tyvaso (Treprostinil) Inhalationslösung (vernebeltes Tyvaso), die das Tyvaso Inhalationssystem umfasst; Remodulin (Treprostinil) Injektion (Remodulin); Orenitram (Treprostinil) Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung (Orenitram); und Adcirca (Tadalafil) Tabletten (Adcirca). Tyvaso DPI und vernebeltes Tyvaso sind auch für die Behandlung von pulmonaler Hypertonie in Verbindung mit interstitieller Lungenerkrankung (PH-ILD) zugelassen. Außerdem vermarktet und vertreibt das Unternehmen ein Onkologieprodukt, Unituxin (Dinutuximab) Injektion (Unituxin) zur Behandlung des Hochrisiko-Neuroblastoms, und die Remunity-Pumpe für Remodulin (Remunity). Tyvaso DPI ist ein Kombinationsprodukt aus Medikament und Gerät, das die Technologie der Trockenpulverformulierung und die Technologie des Dreamboat-Inhalationsgeräts enthält, die in MannKinds Afrezza (Humaninsulin) Inhalationspulver verwendet werden.