Tenaya Therapeutics, Inc. gab ein Geschäftsupdate für das Jahr 2022, einschließlich der Auswahl von TN-401 als Entwicklungskandidat für die Behandlung der genetischen arrhythmogenen rechtsventrikulären Kardiomyopathie (gARVC) aufgrund einer PKP2-Genmutation. TN-401 - PKP2Gen-Therapieprogramm für genetisch bedingte arrhythmogene rechtsventrikuläre Kardiomyopathie (gARVC): Tenaya hat TN-401 als klinischen Arzneimittelkandidaten zur Behandlung von Patienten mit PKP2-Genmutationen nominiert. Mutationen des PKP2-Gens sind die häufigste genetische Ursache für ARVC und können bei Erwachsenen und Kindern zu schweren Erkrankungen mit erheblichen Herzrhythmusstörungen und plötzlichem Herztod führen. Schätzungen zufolge sind allein in den USA mehr als 70.000 Patienten von diesen Mutationen betroffen. Auf der Grundlage der bisher öffentlich verfügbaren Informationen geht das Unternehmen davon aus, dass es keine zugelassenen krankheitsspezifischen Therapien gibt. Tenaya geht davon aus, dass neue präklinische Daten, die das TN-401-Programm unterstützen, einschließlich dosisabhängiger Wirksamkeit, Überlebensdauer und mechanistischer Erkenntnisse auf einer wissenschaftlichen Konferenz im Jahr 2022 vorgestellt werden. Tenaya hat die Produktion von TN-401 erfolgreich auf 200 Liter hochgefahren und beginnt nun mit IND-Studien. Tenaya wird auch die Durchführung einer globalen Studie zur natürlichen Entwicklung im Jahr 2022 unterstützen und rechnet mit der Einreichung einer IND im Jahr 2023. TN-201 MYBPC3Gen-Therapieprogramm für genetische hypertrophe Kardiomyopathie (gHCM): Tenaya hat bereits den Beginn der IND-befähigenden Aktivitäten angekündigt und rechnet damit, in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 einen IND-Antrag bei der FDA einzureichen. Die Sicherheit und Wirksamkeit von TN-201 soll zunächst bei symptomatischen erwachsenen Patienten mit MYBPC3-Mutationen und der nicht-obstruktiven Form der HCM (nHCM) untersucht werden. Etwa 70 % der Patienten mit trunkierenden MYBPC3-Mutationen haben die nHCM-Form der Erkrankung, bei der eine chirurgische Myektomie nicht in Frage kommt und der ungedeckte Bedarf hoch ist. Tenaya setzt die Standortaktivierung und Patientenrekrutierung in der globalen MyClimb-Studie zur natürlichen Entwicklung fort, um die künftige Bewertung von TN-201 bei pädiatrischen Patienten während der klinischen Entwicklung zu unterstützen und möglicherweise zu beschleunigen, nachdem die frühe Sicherheit bei Erwachsenen festgestellt wurde. TN-201 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten. TN-301 HDAC6-Inhibitor (Small Molecule für Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion): Tenaya hat weiterhin überzeugende präklinische Daten generiert, die den multimodalen Wirkmechanismus von TN-301 in verschiedenen Krankheitsmodellen unterstützen, und erwartet, diese auf einer wissenschaftlichen Konferenz im Jahr 2022 zu präsentieren. Tenaya hat bereits den Beginn von IND-befähigenden Aktivitäten und einer cGMP-Herstellungskampagne angekündigt und erwartet, in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 einen IND-Antrag bei der FDA einzureichen. Die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von TN-301 werden zunächst an gesunden Probanden sowie möglicherweise an prädiabetischen Probanden untersucht, um die Wirkung des Wirkstoffs zu beurteilen und seine Aktivität nachzuweisen. Herstellung: Tenaya geht davon aus, dass seine modulare cGMP-Produktionsanlage in Union City, Kalifornien, in der ersten Hälfte des Jahres 2022 in Betrieb genommen wird und die Produktion von Arzneimitteln in verschiedenen Größenordnungen für klinische Studien für alle AAV-basierten Programme, einschließlich TN-201 und TN-401, unterstützen wird.