PolTREG S.A. gab bekannt, dass die polyklonale Treg-Zell-Therapie PTG-007 bei Patienten mit Typ-1-Diabetes (T1D) im Frühstadium eine signifikante Wiederherstellung der Insulinsekretion sowie eine längere Dauer der Krankheitsremission im Vergleich zu einer Kontrollgruppe, die eine Standardbehandlung erhielt, in einer klinischen Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit des Leitprodukts PTG-007 gezeigt hat. In der Studie wurden pädiatrische Patienten, die die autologe Behandlung erhielten, über einen Zeitraum von 7 bis 12 Jahren beobachtet. Die wichtigsten Ergebnisse waren: Die Patienten, die PTG-007 erhielten, sezernierten weiterhin Insulin, während dies bei den unbehandelten Patienten der Kontrollgruppe nicht der Fall war, Sicherheitsmessungen zeigten keinen signifikanten Unterschied im Gesundheitszustand der Patienten, die die Treg-Therapie erhielten, im Vergleich zur Kontrollgruppe, Die Dauer der Krankheitsremission - der Zeitraum der Krankheit, der durch eine moderate Schwere der Krankheitssymptome mit geringem Insulinbedarf oder Insulinunabhängigkeit gekennzeichnet ist - war bei den Patienten, die PTG-007 erhielten, signifikant länger als bei der Kontrollgruppe.

Eine vorläufige Schätzung besagt, dass der Unterschied zwischen 3 und 4 Jahren lag, allerdings muss diese Zahl in den endgültigen Ergebnissen noch bestätigt werden. Mit dieser Studie hat PolTREG eine Anforderung der Europäischen Arzneimittelagentur erfüllt, die Sicherheit von Treg-Therapien mindestens 5 Jahre nach ihrer Verabreichung zu bestätigen. Soweit PolTREG weiß, kann derzeit kein anderes Unternehmen ähnliche langfristige Sicherheitsergebnisse der Treg-Therapie bei T1D vorweisen.

Dies ist ein bedeutender Wettbewerbsvorteil und ebnet dem Unternehmen den Weg für den Start einer zulassungsrelevanten Phase-2/3-Studie mit PTG-007 zur Behandlung von T1D. PolTREG bemüht sich derzeit um eine Partnerschaftsfinanzierung für diese Zulassungsstudie, die der letzte Schritt vor der Beantragung der behördlichen Genehmigung für die Vermarktung ist. Das Unternehmen wird die Daten in naher Zukunft für eine begutachtete wissenschaftliche Veröffentlichung einreichen.

PolTREG verfügt über eine der größten und fortschrittlichsten Pipelines für Treg-Therapien bei Autoimmunerkrankungen und entwickelt sowohl polyklonale als auch gentechnisch hergestellte Therapien. Der führende Kandidat, PTG-007, eine autologe polyklonale Treg-Therapie, befindet sich in der Mitte der klinischen Studien für T1D und Multiple Sklerose (MS). Im nächsten Jahr wird PolTREG voraussichtlich eine erste Studie mit seinen CAR-Tregs zur Behandlung von zwei neurodegenerativen Erkrankungen, MS und amyotropher Lateralsklerose (ALS), am Menschen durchführen.

Das Unternehmen befindet sich außerdem in der präklinischen Entwicklung von zwei weiteren Arten von gentechnisch veränderten Treg-Zellen. PolTREG stellt alle seine Treg-Therapeutika in seiner eigenen GMP-zertifizierten Produktionsanlage her. PolTREG ist das erste Unternehmen weltweit, das Treg-Therapien an Patienten verabreicht, und das erste, das im Rahmen einer in Polen gültigen Ausnahmeregelung für Krankenhäuser Einnahmen aus einem Treg-Therapeutikum für Autoimmunerkrankungen erzielt.

Seine GMP-Produktionsanlage ist eine der größten und fortschrittlichsten in Europa und verfügt über eine Laborfläche von mehr als 2.100 m², einschließlich 15 Produktionslinien. PolTREG hat die Option, die Anlage erheblich zu erweitern, um die Herstellung von gentechnisch veränderten Therapien und Zelltherapien der nächsten Generation zu ermöglichen. Das Unternehmen kann seine breite Palette an Zelltherapieprodukten innerhalb von 24 Stunden europaweit ausliefern.