Lexeo Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) LX2006, einem AAV-basierten Gentherapie-Kandidaten zur Behandlung der Friedreich-Ataxie-Kardiomyopathie, die Fast-Track-Zulassung erteilt hat
Am 16. April 2024 um 13:30 Uhr
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Lexeo Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) LX2006, dem AAVrh.10hFXN-basierten Gentherapie-Kandidaten des Unternehmens zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA) Kardiomyopathie, den Fast-Track-Status erteilt hat. LX2006 soll ein funktionelles Frataxin-Gen liefern, um die Expression des Frataxin-Proteins zu fördern und die mitochondriale Funktion in Herzmuskelzellen wiederherzustellen. Fast Track ist ein Verfahren zur Erleichterung der Entwicklung und Beschleunigung der Prüfung neuer Medikamente zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs.
Dieser Status wurde auf der Grundlage der verfügbaren präklinischen Daten vergeben. SUNRISE-FA, eine multizentrische, 52-wöchige, dosissteigernde, offene klinische Studie der Phase 1/2, wird derzeit durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit sowie die vorläufige Wirksamkeit von LX2006 bei Patienten mit FA-Kardiomyopathie zu untersuchen. LX2006 wird als einmalige intravenöse Infusion an Patienten in mindestens zwei aufsteigenden Dosis-Kohorten verabreicht, wobei die Möglichkeit besteht, eine dritte Kohorte zu bilden.
Die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit werden nach Abschluss des ersten Jahres der Studie weitere vier Jahre lang untersucht, so dass insgesamt fünf Jahre nach der Behandlung mit LX2006 zur Verfügung stehen.
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Lexeo Therapeutics, Inc. ist ein im klinischen Stadium befindliches Unternehmen für genetische Medizin, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Gesundheitsversorgung zu verändern, indem es bahnbrechende wissenschaftliche Erkenntnisse anwendet, um die Behandlung von genetisch bedingten Herz-Kreislauf-Erkrankungen und der APOE4-assoziierten Alzheimer-Krankheit grundlegend zu verändern. Mit einem schrittweisen Entwicklungsansatz nutzt das Unternehmen frühe Funktions- und Biomarkerdaten, um eine Pipeline von Programmen für Herz-Kreislauf-Erkrankungen und APOE4-assoziierte Alzheimer-Erkrankungen voranzutreiben. Die Pipeline besteht aus Kandidaten, die auf bestimmte Patientenpopulationen abzielen. Sein am weitesten fortgeschrittener kardiovaskulärer Produktkandidat, LX2006 zur Behandlung von Patienten mit Friedreichs Ataxie (FA), Kardiomyopathie, wird in SUNRISE-FA, einer laufenden klinischen Phase I/II-Studie, untersucht. Der zweite fortgeschrittene kardiovaskuläre Produktkandidat, LX2020 zur Behandlung der arrhythmogenen Kardiomyopathie, die durch Mutationen im PKP2-Gen (PKP2-ACM) verursacht wird, erhielt die IND-Genehmigung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA).
Lexeo Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) LX2006, einem AAV-basierten Gentherapie-Kandidaten zur Behandlung der Friedreich-Ataxie-Kardiomyopathie, die Fast-Track-Zulassung erteilt hat