Kolon TissueGene, Inc. gab bekannt, dass die Patientendosierung in den klinischen Phase-3-Studien für Kniearthrose in den USA abgeschlossen ist. Seit der Wiederaufnahme der Patientenrekrutierung im November 2021 hat das Unternehmen 2 große klinische Studien mit 1.066 Patienten in etwa 30 Monaten abgeschlossen. Der Abschluss der Patientendosierung ist ein großer Meilenstein, der es dem Unternehmen ermöglichte, die entscheidenden klinischen Phase-3-Studien abzuschließen.

Das Unternehmen hat sich bei der US Food and Drug Administration (FDA) dafür eingesetzt, dass der klinische Stopp im April 2020 aufgehoben wurde, so dass die klinischen Phase-3-Studien in den USA wieder aufgenommen werden konnten. Die Aufhebung des klinischen Stopps wurde durch umfangreiche Untersuchungen auf der Grundlage wissenschaftlicher Daten zu TG-C und ein intensives behördliches Prüfungsverfahren erreicht. Obwohl es im Prozess der klinischen Phase-3-Studien Schwierigkeiten gab, wie z.B. erhebliche Verzögerungen der klinischen Studien in den USA aufgrund der weltweiten Pandemie, konnte das Unternehmen die Patientendosierung in den klinischen Phase-3-Studien mit der Entschlossenheit und Überzeugung abschließen, die Entwicklung der einzigen Zell- und Gentherapie für Osteoarthritis im Knie erfolgreich durchzuführen.

Während der Patientenrekrutierung haben sich etwa 6.700 Patienten für die Teilnahme an den klinischen Studien der Phase 3 gemeldet. Davon erfüllten mehr als 1.000 Patienten die Zulassungskriterien und wurden in die klinischen Phase-3-Studien aufgenommen. In Übereinstimmung mit dem Protokoll wird das Unternehmen eine zweijährige Nachbeobachtung aller behandelten Patienten durchführen, um die Sicherheit und Wirksamkeit nach der Verabreichung von TG-C zu bewerten.

Die Ergebnisse der klinischen Studien der Phase 3 werden am Ende des zweijährigen Nachbeobachtungszeitraums veröffentlicht. Während des Nachbeobachtungszeitraums wird das Unternehmen das Paket für die Einreichung der BLA bei der US-FDA vorbereiten, um die Marktzulassung von TG-C in den USA zu erhalten. Das Unternehmen hat bereits mit den Vorbereitungen für die kommerzielle Produktion (Herstellung) begonnen und arbeitet mit Lonza zusammen, dem weltweit größten pharmazeutischen CDMO.