Advicenne: ODD-Bezeichnung für Cystinurie
Cystinurie ist eine genetische Erkrankung, die durch eine Anhäufung der Aminosäure Cystin in den Nieren und der Blase gekennzeichnet ist und zu Komplikationen führt, die letztendlich ein chronisches Nierenversagen zur Folge haben können.
Die Behandlung dieser Erkrankung durch eine vereinfachte Alkalisierung ist ein wichtiger ungedeckter medizinischer Bedarf und stellt mit mehr als 30.000 Patienten in den USA einen sehr bedeutenden potenziellen Markt dar", betonte der Generaldirektor Didier Laurens.
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