Marinus Pharmaceuticals, Inc. gab den Abschluss der Rekrutierung für die globale Phase-3-Studie TrustTSC bekannt, in der orales Ganaxolon für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose Komplex (TSC) bei Kindern und Erwachsenen untersucht wird. Topline-Daten aus der TrustTSC-Studie werden in der ersten Hälfte des vierten Quartals 2024 erwartet. Marinus beabsichtigt, im April 2025 einen ergänzenden Zulassungsantrag für ein neues Medikament bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen und eine vorrangige Prüfung zu beantragen.

Marinus gab außerdem bekannt, dass das United States Patent and Trademark Office (USPTO) ein neues Patent (U.S. Patent No. 11,980,625) für Ganaxolon zur Behandlung von TSC erteilt hat, das im Jahr 2040 ausläuft. TrustTSC (NCT05323734) ist eine weltweite randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zu unerwünschten Ereignissen bei Kindern und Erwachsenen mit TSC-bedingter Epilepsie.

Das Unternehmen führte 2022 erstmals das von der FDA zugelassene verschreibungspflichtige Medikament ZTALMY (Ganaxolon) als orale Suspension CV in den USA ein und investiert weiterhin in das Potenzial von Ganaxolon in intravenöser und oraler Formulierung, um die therapeutische Reichweite für erwachsene und pädiatrische Patienten in der Akut- und Chronikversorgung zu maximieren. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung sind unter anderem Aussagen zu erwarteten Plänen für die klinische Entwicklung, zur Teilnahme an klinischen Studien, zur Kommunikation mit den Behörden und zur Einreichung von Anträgen für Ganaxolon und deren Zeitplan, zu erwarteten Daten, zu Erwartungen und Überzeugungen in Bezug auf die FDA und die EMA in Bezug auf die Produktkandidaten, zu Erwartungen in Bezug auf fortgesetzte Investitionen in intravenöse und orale Formulierungen von Ganaxolon und zu anderen Aussagen zu den zukünftigen Operationen, der finanziellen Leistung, der finanziellen Lage, den Aussichten, den Zielen und anderen zukünftigen Ereignissen des Unternehmens.