Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat am Dienstag bekanntgegeben, dass sie Berichte über zwei Todesfälle aufgrund eines akuten Leberversagens bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie untersucht, nachdem diese mit der Gentherapie Elevidys von Sarepta Therapeutics behandelt wurden.

Im Juni hatte Sarepta einen zweiten Todesfall bei einem Patienten gemeldet, der die Gentherapie erhalten hatte. Dies löste Bedenken hinsichtlich der Sicherheit und der künftigen Nachfrage nach der Behandlung aus.

Bei den verstorbenen Patienten handelt es sich um einen 16-Jährigen mit einem Gewicht von 70 Kilogramm sowie um einen 15-Jährigen mit einem Gewicht von 50 Kilogramm. Beide Jungen waren nicht mehr gehfähig, und ihr Tod trat laut Unternehmensangaben innerhalb von 90 Tagen nach der Behandlung ein, wie Sarepta in einer Investoren-Telefonkonferenz vergangene Woche mitteilte.

Die beiden Patienten zeigten Anzeichen eines akuten Leberversagens und wurden weniger als zwei Monate nach der Behandlung mit Elevidys ins Krankenhaus eingeliefert, teilte die FDA am Dienstag mit. Die Behörde prüft derzeit, ob weitere regulatorische Maßnahmen erforderlich sind.

Sarepta erklärte in einer E-Mail an Reuters: "Die FDA-Kommunikation wurde durch unseren Bericht an die FDA sowie unseren Vorschlag ausgelöst, das Beipackzettel-Label um Informationen zu den aktuellen Ereignissen zu ergänzen."

Die US-amerikanischen Verschreibungsinformationen für Elevidys warnen vor akuten Leberschäden, erwähnen jedoch kein Leberversagen oder Todesfälle.

Elevidys, das 2024 von der FDA für gehfähige Patienten ab vier Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurde, ist die einzige Gentherapie für diese Erkrankung. Sie birgt ein bekanntes Risiko für Leberschäden und wurde trotz Nichterreichens des Hauptziels in einer spätklinischen Studie auch für nicht gehfähige Patienten bedingt zugelassen.

Sarepta gab Anfang des Monats bekannt, beide Fälle sowohl einzeln als auch im Zusammenhang miteinander zu untersuchen, um mögliche gemeinsame Risikofaktoren zu identifizieren.

Das Unternehmen hat seine Umsatzprognose für Elevidys im Jahr 2025 ausgesetzt, den Versand an nicht gehfähige Patienten gestoppt und arbeitet gemeinsam mit den Aufsichtsbehörden an einem neuen Behandlungsplan.