Der am weitesten fortgeschrittene Medikamentenkandidat von Sanofi gegen Multiple Sklerose, Tolebrutinib, hat das Hauptziel in zwei Phase-III-Studien zur Behandlung der rezidivierenden Formen der Krankheit nicht erreicht, wie das französische Pharmaunternehmen heute Morgen mitteilte. Tolebrutinib ist nicht wirksamer als Aubagio bei der Reduzierung der Rückfallraten in einer sehr häufigen Form der Multiplen Sklerose, die durch isolierte Schübe gefolgt von temporären Verbesserungen gekennzeichnet ist.

Sanofi betonte jedoch, dass eine dritte Phase-III-Studie gezeigt hat, dass Tolebrutinib bei der Behandlung einer progressiven Form der MS wirksam ist, die weniger häufig vorkommt und derzeit nicht behandelt werden kann. "Tolebrutinib stellt einen beispiellosen Fortschritt als potenzielle therapeutische Option für die Behandlung dar, mit einem klinisch signifikanten Nutzen in Bezug auf die Behinderungsprogression", erklärte Houman Ashrafian, Leiter der Forschung und Entwicklung. Diese Ergebnisse ebnen den Weg für eine schnelle Marktzulassung.

Tolebrutinib stammt aus der Übernahme von Principia Biopharma im Jahr 2020 für 3,7 Milliarden Dollar. Der Kandidat gehört zu einer Klasse von Verbindungen, die als Inhibitoren der Bruton-Tyrosinkinase (BTK) bekannt sind und auch das Interesse großer Pharmaunternehmen wie Novartis, Roche und Merck KGaA geweckt haben. Sie sind darauf ausgelegt, die schädliche autoimmune Reaktion, die der MS zugrunde liegt, selektiv zu blockieren und bieten so einen gezielteren Ansatz als die herkömmlichen immunsuppressiven Medikamente.

Die Entwicklung des Medikamentenkandidaten von Sanofi war von Höhen und Tiefen geprägt. Im Jahr 2022 führten Bedenken hinsichtlich Leberschäden zur Einstellung der Rekrutierung neuer Patienten in drei der Studien. Am Montag präzisierte Sanofi lediglich, dass die Lebersicherheit konsistent mit früheren Studien sei und dass weitere Daten am 20. September veröffentlicht würden. Die Gruppe wird Details auf der Konferenz des Europäischen Komitees für Behandlung und Forschung bei Multipler Sklerose (ECTRIMS) vorstellen, die am 20. September in Kopenhagen stattfindet. Eine weitere Phase-III-Studie, genannt PERSEUS, die sich auf eine andere progressive Form der MS konzentriert, ist noch im Gange, und die Ergebnisse werden für 2025 erwartet, fügte Sanofi hinzu.

Weiterhin ein potenzieller Blockbuster

Trotz der Enttäuschung hat Tolebrutinib das Basis-Szenario erreicht, das von Peter Welford, einem Pharmaspezialisten bei Jefferies, definiert wurde. "Es ist wichtig zu beachten, dass Tolebrutinib trotz gemischter Nachrichten nun als eine weitgehend risikofreie Angelegenheit erscheint", die jährliche Einnahmen von 1 oder sogar 2 Milliarden Dollar generieren könnte, so der Analyst, der daran erinnert, dass die Erwartungen der Anleger nach dem Fehlschlag des von Merck KGaA entwickelten Konkurrenten ziemlich niedrig waren.