Avidity Biosciences, Inc.

Avidity Biosciences, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen befasst sich mit einer neuen Klasse von Ribonukleinsäure (RNA)-Therapeutika, den Antikörper-Oligonukleotid-Konjugaten (AOCs). Die AOCs sollen die Spezifität von monoklonalen Antikörpern mit der Präzision von Oligonukleotid-Therapien kombinieren, um Ziele und Krankheiten anzugehen, die mit bestehenden RNA-Therapien bisher nicht erreicht werden konnten. Die fortschreitende und wachsende Pipeline des Unternehmens umfasst drei Programme in der klinischen Entwicklung. AOC 1001 ist für die Behandlung von Menschen mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) bestimmt und befindet sich in der Phase I/II der Entwicklung mit der laufenden MARINA Open Label Extension Studie (MARINA-OLE). AOC 1044 ist für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie bestimmt und befindet sich in der Phase I/II der Entwicklung mit der EXPLORE44-Studie. AOC 1020 wurde zur Behandlung von Menschen mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) entwickelt und befindet sich mit der FORTITUDE-Studie in der Phase I/II der Entwicklung.