Advicenne gab das Erreichen wichtiger Meilensteine im Entwicklungsprogramm seines Medikaments ADV7103 in den USA und die Suche nach kommerziellen Partnern bekannt. ADV7103 bei dRTA (distale renale tubuläre Azidose): Europäische Daten werden von der FDA als zufriedenstellend für die Einreichung ohne zusätzliche klinische Studien in den USA angesehen. Nach zahlreichen Gesprächen mit Experten der US Food & Drug Administration (FDA) ist die Behörde zu dem Schluss gekommen, dass die europäischen klinischen Daten zur Unterstützung eines Zulassungsantrags für dTRA verwendet werden können.

Infolgedessen wird Advicenne keine spezifische klinische Studie in den USA durchführen, was den Zeit- und Kostenaufwand für die Einreichung eines Zulassungsantrags in den USA für diese Indikation erheblich reduziert. Die positive Stellungnahme der FDA basierte auf der Berücksichtigung aller verfügbaren klinischen Daten aus dem europäischen klinischen Programm. Insbesondere die zulassungsrelevante Phase-III-Studie (B21CS) und die Langzeitsicherheitsstudie (B22CS), die Advicenne klinische Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Patienten liefern, die über einen Zeitraum von mehr als 6 Jahren beobachtet wurden.

Diese Studien, die der European Renal Association (ERA) und der European Society of Pediatric Nephrology (ESPN) vorgelegt wurden, werden durch Daten aus realen Kohorten (Real World Evidence - RWE) und umfangreiche europäische Pharmakovigilanzdaten ergänzt. Nach einer ersten Diskussionsphase kam die FDA zu dem Schluss, dass die Sicherheitsdaten des Medikaments ihren Anforderungen an die Langzeitverträglichkeit entsprechen. Diese erste Phase eröffnete den Weg für eine Diskussion über die Relevanz der Wirksamkeitsdaten aus denselben Studien.

Dies war der Zweck der zweiten Phase des Austauschs mit ergänzenden Analysedaten aus den Studien. ADV7103 hat in den USA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten in der Indikation dRTA. Die Ergebnisse der oben genannten Studien werden auf einem in Kürze anberaumten Analystentreffen vorgestellt.

ADV7103 bei Zystinurie: Vorbereitung der klinischen Entwicklung in Absprache mit der FDA. ADV7103 hat im März 2024 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Cystinurie erhalten und ergänzt damit den bestehenden Orphan Drug Status für diese Indikation in Europa. Damit wurde die regulatorische und klinische Strategie von Advicenne bei der FDA validiert.

Der ODD-Antrag wurde durch vorläufige klinische Ergebnisse bei europäischen Patienten mit Cystinurie sowie umfangreiche Daten zur Bevölkerungsgröße und Expertenmeinungen zum ungedeckten Bedarf in dieser Indikation unterstützt. Nach diesem Erfolg möchte das Unternehmen den vorgeschlagenen klinischen Entwicklungsplan diskutieren, der als Grundlage für eine Marktzulassung in dieser Indikation dienen soll. Eine Diskussionsrunde wird noch vor Ende des Jahres eingeleitet.

Das vorgeschlagene klinische Programm wird von Experten für diese Erkrankung aus Europa und den Vereinigten Staaten sowie von der International Cystinuria Foundation, die die Patientenpopulation vertritt, nachdrücklich unterstützt. Es besteht ein breiter Konsens darüber, dass die Alkalisierung ein Eckpfeiler der Behandlung ist und dass es keine zufriedenstellende alkalisierende Behandlung gibt, die eine gut verträgliche, 24-stündige pH-Kontrolle ermöglicht. Dies geht aus den jüngsten Daten des Europäischen Cystinurie-Registers hervor, die zeigen, dass nur ein Viertel der in Europa verfolgten Cystinurie-Patienten einen Urin-pH-Wert von über 7,5 aufweisen, dem in den internationalen Empfehlungen festgelegten therapeutischen Zielwert. In Erwartung des Abschlusses der Gespräche mit der FDA und der Einigung über das klinische Programm plant Advicenne, eine klinische Studie zur Cystinurie zu starten.

Diese Studie würde Patienten gleichzeitig in den Vereinigten Staaten und in Europa rekrutieren und die Einreichung eines Zulassungsantrags in beiden Märkten ermöglichen. In Europa hat ADV7103 in dieser Indikation auch den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden. Es ist zu erwarten, dass die jüngsten Nachrichten weiteres Interesse wecken werden, das das Unternehmen insbesondere ab Ende 2024 aktiv zu verfolgen gedenkt.